Anuario 2018: Luz verde para el primer fármaco basado en la interferencia por ARN

En agosto, la agencia reguladora estadounidense FDA dio luz verde al primer tratamiento basado en la interferencia por ARN (iARN). La aprobación de patisiran (Onpattro, de Alnylam Pharmaceuticals) culmina dieciséis años de trabajo en la compañía farmacéutica, que empezó a buscar terapias basadas en iARN solo cuatro años después de que los científicos Andrew Fire y Craig Mello recibieran el Nobel de Medicina por su descubrimiento de que el ARN bicatenario puede silenciar los genes.

El medicamento patisiran se indica para tratar la polineuropatía causada por amiloidosis hereditaria por transtirretina. Tras la aprobación, el CEO de Alnylam, John Maraganore, declaró que “tuvimos que resolver muchos obstáculos técnicos, pero nunca nos rendimos. Nos mantuvimos firmes, y ahora estamos viendo una época en la que realmente tiene sentido el optimismo”.

Al optimismo contribuye el hecho de que Alnylam tiene en marcha la petición a la FDA de la aprobación de un segundo tratamiento con iARN en 2019. No obstante, aún hay obstáculos que superar, como el disponer de más evidencias clínicas de que este enfoque terapéutico puede funcionar fuera del hígado, hacia donde se dirigen las terapias con interferencia por ARN de esta compañía.

No obstante, para los investigadores que trabajan en terapias basadas en ARN (ARN interferente pequeño, oligonucleótidos antisentido, vacunas de ARN mensajero u otros enfoques más nuevos), la aprobación del tratamiento es un hito de primer nivel. “Este año ha sido maravilloso para el campo”, dice Frank Slack, director del Instituto de Medicina de ARN en el Centro Médico Beth Israel Deaconess, en Boston.

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