La Asociación española de laboratorios de medicamentos huérfanos y ultra huérfanos (Aelmhu) considera que el tiempo que, de media, tardan en aprobarse estos fármacos es aún excesivo. Su vicerpresidente, David Beas, Vicepresidente, lamenta además la existencia de inequidad en el acceso a medicamentos huérfanos según la comunidad autónoma de residencia.
¿Qué porcentaje de los medicamentos huérfanos autorizados por la EMA están comercializados en España?
En los últimos años se han producido importantes retrasos en la aprobación de comercialización de estos medicamentos. El tiempo medio actual está por encima de los 19 meses, muy por encima de otros países europeos. Además, hay que tener en cuenta que aproximadamente un 30% de los medicamentos huérfanos probados por la EMA no llegan a tener aprobación local de comercialización. Actualmente hay autorizados 118 medicamentos huérfanos en Europa, de estos 101 tienen código nacional asignado por la Aemps, pero tan solo 61 se han llegado a comercializar. Y no hay que olvidar que sólo el 6% de los pacientes afectados por enfermedades raras en España disponen de un tratamiento específico.
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¿Son cifras preocupantes?
A pesar de la existencia de una normativa común a nivel europeo, las políticas de acceso, como la fijación del precio, evaluación de tecnologías y condiciones de reembolso y utilización, son competencia exclusiva de los Estados Miembros. En el caso de España, una vez que el medicamento ha recibido la aprobación de financiación por parte del Ministerio de Sanidad, las comunidades autónomas tienen que hacer disponibles sus propios recursos financieros. Existen varias Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias autonómicas, comités autonómicos de evaluación, y comités hospitalarios que reevalúan el fármaco, incorporando en ocasiones nuevos criterios de acceso para su prescripción. Estos procesos de reevaluación pueden conllevar demoras adicionales de 6 a 12 meses. En la práctica, lo que conlleva que muchos pacientes tengan que enfrentarse a graves dificultades para acceder a la medicación que necesitan. Se generan situaciones de inequidad entre las distintas autonomías y centros hospitalarios.
¿Qué necesidades hay?
La investigación en las enfermedades raras es la única esperanza que tienen las personas con enfermedades poco frecuentes, muy graves y, por desgracia, potencialmente mortales para poder mejorar su calidad de vida y, en algunos casos, llevar una vida prácticamente normal. El número de enfermedades minoritarias es muy elevado y todavía estamos lejos de poder una respuesta a la mayoría. Hemos de seguir investigando y, para ello, se requieren recursos y apoyos. El nivel de los investigadores españoles es muy bueno, pero disponemos de recursos insuficientes. Cabe recordar que el desarrollo de un producto farmacéutico tiene un coste por encima de los 2.000 millones, y son necesarios en la mayoría de los casos más de 10 años de desarrollo en las distintas fases de investigación desde la síntesis de fármaco hasta que llega al paciente. Necesitamos una estrecha colaboración de las instituciones públicas con las entidades privadas; un entorno normativo/administrativo, ágil, previsible y transparente, y trabajar en nuevos modelos de financiación que se basen en el valor terapéutico y social de estos medicamentos huérfanos y no solo en el precio.
¿Es bueno el nivel I+D+i en fármacos huérfanos?
España debería invertir más en investigación básica. En Europa, con el objetivo de paliar el bajo conocimiento científico existente en el campo de las enfermedades raras, se aprobó hace 20 años el Reglamento de la UE 141/2000, que establece incentivos para promover la investigación, el desarrollo y la comercialización de medicamentos por parte de la industria farmacéutica. Esta normativa, sin duda, ha tenido un impacto positivo en la investigación de huérfanos. Según un estudio realizado por Pugach Concillium (2019), en Europa, entre 2006 y 2016, se ha experimentado un gran incremento en la puesta en marcha de ensayos clínicos para enfermedades raras, con Francia y España como los países que presentan un mayor crecimiento. La parte menos positiva es que España sigue estando en los niveles más bajos de actividad cuando los comparamos con el resto de los principales países de la UE.
¿Ve el futuro con optimismo?
En estos momentos hay mas de 600 moléculas en desarrollo en enfermedades raras, algo que nos hace pensar que si es posible alcanzar el objetivo de Unión Europea de conseguir 200 medicamento huérfanos aprobados en el año 2020. Gran parte de los beneficios de las compañías que forman parte de Aelmhu, hasta un 25% del beneficio neto, se reinvierten en investigación lo que supone un gran esfuerzo en I+D durante años sin tener asegurado la comercialización de un fármaco. Sólo una pequeña proporción de los medicamentos designados como huérfanos llega a obtener la autorización de comercialización (1 de cada 10.000 moléculas investigadas). Rentabilizar los esfuerzos en investigación es muy difícil, especialmente en enfermedades que se caracterizan por su baja prevalencia.
¿Qué soluciones propone Aelmhu?
Solicitamos quidad en el diagnóstico y en el acceso al tratamiento, y un proceso de financiación inanciación claro y rápido, con consensos en las diferentes evaluaciones de medicamentos huérfanos, evitando demoras en las decisiones sobre financiación y precio. Lanzamos el reto de desarrollar un plan que permita el acceso rápido y equitativo a los medicamentos huérfanos en España, igual que se está haciendo uno para las terapias T-CAR.
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