El Programa Español de Tratamientos en Hematología (Pethema), grupo cooperativo de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), mantiene una envidiable producción científica en tres grandes líneas: leucemia aguda linfoblástica; mieloma múltiple, y leucemia mieloblástica aguda (LMA)
Los hematólogos e investigadores implicados en esta última han celebrado la reunión anual del Grupo Español de Leucemia Mieloblástica Aguda de Pethema (LMA-Pethema), en la que desde hace ocho años se promueve una puesta en común de sus trabajos. En esta ocasión, el encuentro se ha celebrado con formato mixto -asistencia online y presencial-, puesto que sus organizadores no han querido prescindir, en la medida que la pandemia lo ha permitido, de las ventajas que implica un encuentro cara a cara; “son reuniones muy intensas, en las que se pregunta y repregunta a los investigadores, y es difícil reproducir ese intercambio de ideas y propuestas a través de una pantalla”, reconoce a DM Pau Montesinos, coordinador del grupo de LMA-Pethema, y hematólogo en el Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia.
El grupo cooperativo de investigación académica e independiente cuenta con una red centrada en el estudio de la LMA de más de 120 hospitales en España, a los que se suman también 19 instituciones en Colombia, 13 en Chile, y 5 hospitales en Portugal. Ha puesto también en marcha uno de los registros epidemiológicos de pacientes con LMA más importantes a nivel internacional, con 19.000 enfermos. “No es tanto por el número de enfermos incluidos, sino por la calidad de los datos que se incluyen”, apunta Montesinos.
Diagnóstico genético
La LMA, una proliferación anormal de los mieloblastos en la médula ósea, que infiltran tejidos extramedulares, representa el 40% de todas las leucemias en el mundo occidental y su incidencia en nuestro país se estima en 3,5 nuevos casos por 100.000 habitantes al año.
Al diagnosticar la enfermedad, “debemos conocer el bagaje genético, hacer una adecuada disección molecular y así poder adaptar el tratamiento del paciente a los nuevos fármacos o los que están en desarrollo, porque también puede que el enfermo sea apto a entrar en un ensayo”. De ahí la relevancia de la red creada por Pethema con siete laboratorios centrales en España, al que se ha unido un laboratorio de Coimbra, en Portugal.
“Con esta red de laboratorios centralizados cualquier institución del grupo cooperativo puede enviar muestras de sus pacientes para realizar estudios genéticos que a día de hoy tienen alta complejidad, como los de secuenciación masiva y técnicas de PCR. Esa capacidad de diagnóstico molecular se ofrece a los pacientes en la práctica asistencial a través de esta red, de forma que llega a casi cualquier centro”.
El especialista sitúa la mediana de edad de los pacientes con LMA en población real en alrededor de los 70 años, aunque indica que también existe un proporción significativa de enfermos por debajo de los 65 años en los que con la quimioterapia intensiva con o sin trasplante de médula se alcanza un 50% de curación.
Encontrar nuevos tratamientos y pautas para los ancianos que no podrán tolerar una quimioterapia intensiva (QT) se encuentra dentro de los diversos objetivos de investigación clínica del grupo. “Los pacientes ancianos no candidatos a tratamientos de QT intensiva tienen mal pronóstico; de ahí la gran necesidad de desarrollar nuevos tratamientos, y los ensayos en esa dirección constituyen una esperanza”, apunta Montesinos.
Pethema, con el apoyo de una compañía farmacéutica, ha puesto en marcha el ensayo PEVOLAM, “un estudio fase 3 aleatorizado, en el que se compara azacitidina frente a la combinación de azacitidina y pevonedistat para tratar la LMA en el paciente anciano, donde participan hasta 70 instituciones de España y Portugal. Se han incluido a 466 pacientes, y si sale bien, puede llevar a una nueva indicación en LMA”.
Tripletes farmacológicos
También están desarrollando el ensayo VEN-A-QUI en fase 2 en quince centros sobre una triple combinación (quizartinib con azacitidina y venetoclax) para este grupo de enfermos (pacientes ancianos no candidatos a QT intensiva). “Estamos viendo que la triple terapia puede mejorar la tasa de respuestas y supervivencia en esa población, aunque todavía hay muchas recaídas. Pero es una tendencia de investigación internacional; en otros países también se indaga en el tratamiento con tripletes farmacológicos, de manera que se busca atacar a la célula leucémica por tres lados”, comenta Montesinos.
Además, colaboran con otros grupos académicos, como uno alemán, para estudiar en primera línea, en pacientes con LMA FLT3+, la quimioterapia intensiva con dos inhibidores de la tirosina quinasa.
En realidad, estos son solo una pequeña muestra de los múltiples ensayos, en todo tipo de pacientes e indicaciones, que lleva a cabo el grupo cooperativo de la SEHH. “Tratamos a muchos de nuestros pacientes en el contexto de ensayo clínico”, recuerda el hematólogo. “Los ensayos nos permiten traer fármacos a los pacientes antes de que estén comercializados”, y eso es posible, reflexiona Montesinos, gracias a que el sistema nacional de salud asegura un acceso a la atención médica y un seguimiento a todos los enfermos, y al compromiso investigador, al margen de su labor asistencial, de los especialistas.
via Noticias de diariomedico.... https://ift.tt/3i89GYA
No hay comentarios:
Publicar un comentario