La FDA estadounidense ha anunciado la aprobación de Voxzogo –vosoritide-, de la compañía norteamericana BioMarin para mejorar el crecimiento de niños a partir de los cinco años de edad con acondroplasia y epífisis abierta, en los casos en los que se entiende que estos niños aún tienen potencial de crecimiento.
“Esta aprobación aporta una solución a una necesidad médica no resuelta para más de 10.000 niños solo en Estados Unidos y pone de manifiesto el compromiso de la FDA para contribuir a la mayor disponibilidad de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras”, según ha señalado Theresa Kehoe, directora de la División de Endocrinología General del Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia. “Con esta acción, los niños de talla baja por acondroplasia tienen una opción de tratamiento que se dirige a la causa subyacente de la enfermedad”.
Las personas con acondroplasia tienen una mutación genética por la que se produce una actividad anormal del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos, lo que impide el crecimiento óseo normal. Voxzogo actua uniéndose al receptor natriurético tipo B, que reduce la actividad del citado gen regulador del crecimiento y estimula el crecimiento de los huesos.
La seguridad y eficacia del medicamento se evaluó frente a placebo en un ensayo de fase 3 doble ciego de un año de duración entre pacientes a partir de 5 años de edad con la citada enfermedad. En el estudio, 121 participantes fueron seleccionados de manera randomizada para recibir Voxzogo en inyección subcutánea o placebo. Los investigadores midieron la velocidad de crecimiento anualizada de los participantes a la conclusión del ensayo y se observó que aquellos que habían recibido Voxzogo crecieron una media de 1,57 centímetros más que los del grupo placebo.
La aprobación de la FDA se ha llevado a cabo por el procedimiento acelerado, reservado para permitir una aprobación más ágil de los medicamentos destinados a tratar patologías graves o en las que hay una necesidad médica no resuelta, a partir de un resultado clínico intermedio o provisional, con la condición, en este caso, de que se lleve a cabo un estudio post-comercialización que valore la estatura final alcanzada en la edad adulta.
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