La vosoritida, primer fármaco para tratar niños con acondroplasia (causa más común de enanismo), ya aprobado por la EMA y la FDA, va suponer, en asociación con técnicas de alargamiento intermedular de las extremidades (clavos de crecimiento automático), un cambio de paradigma, considera Ignacio Ginebreda, director de la Unidad de reconstrucción y alargamiento óseo del Departamento de Traumatología y Cirugía Ortopédica del Hospital Universitario Dexeus (Icatme), de Barcelona.
Este centro es pionero en España (en 1981) en el uso de las técnicas quirúrgicas de alargamiento óseo y uno de los pocos referentes nacionales en acondroplasia; y, ahora, también es uno de los 24 centros de todo el mundo que participan en el ensayo clínico de la vosoritida, cuyos primeros resultados se han publicado ya en The Lancet.
El ensayo sobre este fármaco, que actúa de forma específica sobre la principal mutación que provoca la enfermedad y promueve la formación de hueso endocondral y por tanto el crecimiento de los huesos, se ha realizado en siete países con una muestra de 129 pacientes con acondroplasia y una duración de 52 semanas.
El estudio concluye que los participantes a los que se administró la vosoritida crecieron una media de 1,57 cm más que los que recibieron placebo. Y sugiere que una inyección subcutánea diaria de vosoritida desde los dos años hasta que se cierran las placas de crecimiento tras la pubertad, cuando los niños alcanzan la estatura adulta final, supone un aumento en el crecimiento medio de 1,57 cm al año sin necesidad de cirugía ni alargamiento de huesos. El estudio prosigue en la actualidad.
La acondroplasia, que es la forma más común de displasia esquelética que conduce a una estatura baja desproporcionada, se caracteriza por una disminución de la osificación endocondral, que da como resultado una estatura baja desproporcionada y una arquitectura desordenada en los huesos largos, la columna vertebral, la cara y la base del cráneo. Esta patología está causada por un cambio en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), un regulador negativo del crecimiento óseo que impide crezca la placa de crecimiento de forma normal, informa el equipo barcelonés.
Un fármaco que bloquea el FGF3
“Durante muchos años se ha investigado sobre cómo revertir esta mutación tan concreta para poder ofrecer opciones de tratamiento terapéutico específico, más allá de la cirugía de alargamiento óseo”, explica Ginebreda. “Tras años de investigación en I+D, la compañía BioMarin ha diseñado un fármaco (la vosoritida) que bloquea el FGF3 y, en consecuencia, promueve la formación de hueso endocondral y el crecimiento de los huesos”, añade.
“A los cinco años, los niños con acondroplasia crecen de media unos 4 cm al año, mientras que la media general es de entre 6 y 8 cm anuales (…). Gracias al fármaco, el crecimiento anual de estos niños sube 1,57 cm más al año”, insiste.
En los 4 casos tratados con este nuevo fármaco por su equipo (trata quirúrgicamente al año unos 20 casos) están viendo que todos están creciendo más de lo que harían sin tratamiento, e incluso está cambiando su fisonomía y sus proporciones.
“Es un avance espectacular”, manifiesta Ginebreda. “Llevo 35 años tratando quirúrgicamente a estos niños, hemos mejorado las técnicas que cada vez son menos agresivas, pero ahora se abre la oportunidad de combinar el fármaco con técnicas de alargamiento intermedular de las extremidades que no requieren fijadores externos permitiendo a estos niños llegar a tallas normalizadas y mejorar muchísimo su calidad de vida”.
A partir de los 5 años de edad
La FDA estadounidense anunció a finales de 2021 la aprobación de Voxzogo –vosoritida-, para mejorar el crecimiento de niños a partir de los cinco años de edad con acondroplasia y epífisis abierta, en los casos en los que se entiende que estos niños aún tienen potencial de crecimiento.
“Esta aprobación aporta una solución a una necesidad médica no resuelta para más de 10.000 niños solo en Estados Unidos y pone de manifiesto el compromiso de la FDA para contribuir a la mayor disponibilidad de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras”, según señaló entonces Theresa Kehoe, directora de la División de Endocrinología General del Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia. “Con esta acción, los niños de talla baja por acondroplasia tienen una opción de tratamiento que se dirige a la causa subyacente de la enfermedad”.
La aprobación de la FDA se llevó a cabo por el procedimiento acelerado, reservado para permitir una aprobación más ágil de los medicamentos destinados a tratar patologías graves o en las que hay una necesidad médica no resuelta, a partir de un resultado clínico intermedio o provisional, con la condición, en este caso, de que se lleve a cabo un estudio post-comercialización que valore la estatura final alcanzada en la edad adulta.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) también lo aprobó porque, informó, “en el estudio principal se ha demostrado que Voxzogo es eficaz para aumentar las tasas de crecimiento en pacientes pediátricos con acondroplasia. Si se confirma este resultado, podría mejorar sustancialmente la altura final de las personas con acondroplasia y facilitarles la realización de sus actividades diarias. Los efectos adversos se consideran controlables. La EMA decidió que los beneficios de Voxzogo son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE”.
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