La terapia celular bemdaneprocel, de Bayer y su subsidiaria BlueRock (compañía estadounidense adquirida por la alemana en 2019), ha demostrado que es segura y potencialmente eficaz en pacientes con enfermedad de Parkinson en un estudio de fase I. Es la primera vez que un tratamiento de células madre para esta enfermedad publica resultados positivos de un ensayo clínico.
Las compañías presentan este lunes en el Congreso Internacional de Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento que se celebra en Copenhague (Dinamarca) resultados detallados de esta investigación. Esta previsto que en la primera mitad del año que viene comience el reclutamiento para la fase II del desarrollo clínico.
Reemplazo celular
Este tratamiento consiste en el trasplante de células madre pluripotentes embrionarias humanas. Ha sido diseñado para reemplazar las neuronas dopaminérgicas y restaurar la función motora y no motora de los pacientes.
A través de un dispositivo diseñado para llegar directamente al cerebro, las células precursoras de neuronas se insertan en la región cerebral del putamen con el objetivo de reformar las redes neuronales afectadas por el párkinson. El procedimiento requiere anestesia general.
El ensayo con bemdaneprocel se llevó a cabo en 12 pacientes que presentaban complicaciones del tratamiento con levodopa, como periodos off y discinesias. De estos, 5 recibieron 0,9 millones de células y los otros 7, una dosis de 2,7 millones de células. Se administró a los participantes tratamiento inmunosupresor durante un año para evitar el rechazo de las células.
El estudio alcanzó todos los resultados primarios de seguridad y tolerabilidad y no se registraron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento. Los objetivos secundarios exploratorios mostraron una mejoría clínica en ambas cohortes, pero en mayor medida en la que recibió la dosis más alta.
¿Por qué el párkinson?
El director de I+D de Bayer Pharmaceuticals, Christian Rommel, explica a DM que el párkinson es un destino natural de la investigación con terapia celular: "Dado que la causa de la enfermedad es la pérdida o degradación de neuronas productoras de dopamina, parece un concepto muy lógico traer de vuelta células capaces de reemplazarlas".
Otro punto fuerte de la apuesta por el párkinson frente a otras enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer es que "es una enfermedad que está mejor definida desde el punto de vista molecular. Es un buen punto de partida para ser pioneros y generar evidencias de que la terapia celular puede funcionar".
"El reto desde el punto de vista técnico es qué tipo de células emplear, y apostamos por las terapias basadas en células madre, y qué procedimiento, que es alogénico y quirúrgico".
Aunque bemdaneprocel se basa en células madre embrionarias, expone que "la compañía está siendo pionera en el uso de células madre pluripotentes inducidas a medida que la tecnología sigue avanzando".
Rommel comprende que es pronto para tratar de adivinar qué pacientes con párkinson serían candidatos a un tratamiento como este. "Debido a que se administra a través de una cirugía, no creo que se circunscriba a fases iniciales de la enfermedad, ya que en estos estadios puede haber terapias que sean de más ayuda".
Si bien, advierte de que la fase II arrojará mucha más luz sobre el papel que puede jugar el tratamiento gracias al mayor tamaño muestral y al diseño del ensayo, aleatorizado y controlado con placebo: "Necesitamos más datos de seguridad y eficacia", insiste. "La aplicación de este tipo de terapias en estadios leves, moderados o más graves depende del tamaño del efecto y de la seguridad".
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