La compañía estadounidense Sarepta Therapeutics, especializada en medicina genética de precisión para el tratamiento de enfermedades raras, ha recibido el respaldo de la FDA norteamericana para ampliar las indicaciones de su medicamento Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) para incluir a pacientes con distrofia muscular de Duchenne y con mutación del gen DMD confirmada a partir de los 4 años de edad.
Elevidys es una terapia de transferencia genética basada en adenovirus de administración intravenosa en una sola dosis diseñada para abordar la causa genética de las mutaciones o cambios en el gen DMD responsables de la distrofia muscular de Duchenne, que originan una falta de distrofina.
Con esta decisión, la FDA respalda los beneficios en la funcionalidad de los pacientes que reciben el medicamento, que ya había recibido una autorización condicional previa hace un año, pero limitada solo a pacientes con 4 o 5 años de edad. No obstante, la autorización definitiva emitida ahora es específica para pacientes que pueden caminar por sí mismos, aunque la compañía destaca que la FDA ya ha emitido una autorización condicional para pacientes que no pueden caminar por sí solos, y espera que la ratifique con el visto bueno definitivo si se verifican también los beneficios para este grupo en un ensayo confirmatorio. verificará los datos de ensayos para granted accelerated approval for non-ambulatory patients. En cualqueir caso, Elevidys está contraindicado para pacientes con deleción del exon 8 y/o del 9 del gen DMD.
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