La EMA dio luz verde a 84 medicamentos, de los que la mitad son nuevas moléculas

En 2018 la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la aprobación de comercialización de 84 medicamentos. De estos, 42 son nuevos principios activos nunca antes autorizados en la Unión Europea (UE).

Los datos se desprenden de la publicación de un documento de resumen de sus recomendaciones clave de 2018, tanto en cuanto a la autorización de medicamentos como a su actividad de farmacovigilancia. 

La EMA recuerda que los nuevos medicamentos “son esenciales para la salud pública, ya que pueden mejorar el tratamiento de enfermedades”.

Tres de las opiniones positivas correspondieron a terapias avanzadas: en concreto las terapias CAR-T para oncohematología Kymriah y Yescarta; y la terapia génica Luxturna para el tratamiento de adultos y niños con distrofia retiniana hereditaria causada por mutaciones del gen RPE65, un trastorno genético poco frecuente que causa pérdida de la visión y conduce a la ceguera.

Además, de los 84 medicamentos con opinión positiva, 21 tienen designación de huérfano. Entre estos, la EMA destaca por su “potencial para beneficiar significativamente a los pacientes” la terapia de reemplazo enzimático a largo plazo de Lamzede en adultos, adolescentes y niños con formas leves a moderadas de alfa-manosidosis; Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo VII, y Namuscla para el tratamiento de la miotonía en pacientes adultos con trastornos miotónicos no distróficos. Este es el primer tratamiento para esta enfermedad que se autoriza en la UE.

En el caso de los pediátricos, la agencia no hace un listado selectivo y resalta el potencial terapéutico de Kigabeq para síndrome de West y epilepsia parcial resistente; Amglidia para el tratamiento de la diabetes mellitus neonatal, y Slenyto para el tratamiento del insomnio en niños y adolescentes con trastorno del espectro autista o síndrome de Smith-Magenis. 

Evaluación acelerada

Cuatro medicamentos recibieron una recomendación de autorización de comercialización después de una evaluación acelerada. Este mecanismo está reservado para medicamentos que pueden abordar necesidades médicas no satisfechas. Permite una evaluación más rápida de los medicamentos elegibles por los comités científicos de la EMA (dentro de un máximo de 150 días en lugar de 210 días).

Entre estos se encuentran Hemlibra, la primera medicina en su clase para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A que tienen inhibidores del factor VIII; Onpattro para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria; Tegsedi para el tratamiento de la amiloidosis transtiretina hereditaria, yTakhzyro el primer anticuerpo monoclonal para la prevención de ataques recurrentes de angioedema hereditario.

Nuevas indicaciones

En 2018 se recomendaron 65 extensiones de indicación en 2018. La EMA señala que este mecanismo ofrece una nueva oportunidad tratamiento para los pacientes. Entre éstas es llamativo el caso de Kineret para el tratamiento de la enfermedad de Still en niños y adultos.

Otros medicamentos no corrieron tanta suerte. El Comité de Productos Médicos para Uso Humano (CHMP) adoptó una opinión negativa para cinco  fármacos: EnCyzix , Dexxience,  Eladynos,  Alsitek y Exondys. 

Balance de recomendaciones de autorización de la EMA. Los nuevos principios activos están escritos en azul.

 

 

 

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