martes, 4 de julio de 2023

Mieloma múltiple: un CAR-T académico logra la remisión completa en el 67% de pacientes

Hematología y Hemoterapia
carmenfernandez
Mar, 04/07/2023 - 12:21
Terapias avanzadas
La sala blanca del Clínic donde se producen los CAR-T vista en una pantalla en el exterior del laboratorio.
La sala blanca del Clínic donde se producen los CAR-T vista en una pantalla en el exterior del laboratorio.

La terapia CAR-T (de las siglas linfocitos T con un receptor quimérico frente a antígeno, en inglés) ARI0002h de desarrollo propio (académica, no industrial) del Hospital Clínic/Idibaps de Barcelona logra una respuesta positiva en todos los pacientes con mieloma múltiple resistente a las terapias habituales y la remisión completa hasta en el 67%, según un ensayo clínico multicéntrico de fase I-II publicado hoy por The Lancet Oncology. Los estudios preclínicos ya demostraron que este CAR-T era muy específico y eficaz contra las células malignas de este tipo de cáncer.

La supervivencia de los pacientes que sufren este tipo de cáncer de médula ósea ha mejorado de forma significativa gracias a terapias disponibles en la actualidad, pero una proporción importante de ellos recaen y generan resistencias a esos tratamientos. Es a estos casos a los que va dirigido el ARI0002h.

Los resultados de esta terapia avanzada y personalizada indican también que, tras un seguimiento de 18 meses, además de las remisiones completas, en un 27% de los pacientes la remisión es parcial muy buena y en un 7%, parcial. A los 3 meses, en la mayoría de pacientes con muestras de médula ósea no se identifica enfermedad residual. Además, no se ha visto toxicidad neurológica y los efectos adversos inmunológicos son leves, gracias en parte a la pauta de administración.

En cuanto a las recaídas, a falta de más seguimiento, se está viendo que son más de las previstas, aunque las células de este CAR-T permanecen a los cinco meses en sangre; es un tiempo similar al de otros CAR-T pero para esta enfermedad se considera corto. En el Clínic/Idibaps ya trabajan en laboratorio para tratar de optimizar el CAR-T ARI0002h, que se dirige contra el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma.

Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Clínic, del grupo Inmunogenética e inmunoterapia de la respuesta autoinflamatoria e inmunitaria del Idibaps y responsable de las plataformas conjuntas del Hospital Sant Joan de Déu y Banco de Sangre y Tejidos que desarrollan los proyectos de CAR-T ARI0001 y ARI0002h y otras inmunoterapias, ha precisado que "la diferencia (de la ARI0002h) respecto a los CAR-T anteriores, además de la diana terapéutica, que en este caso es el antígeno BCMA, es que en esta ocasión está humanizado. Muchas veces se utilizan anticuerpos de ratón para el desarrollo de los CAR-T y en este caso lo hemos humanizado para que tenga una mayor durabilidad en el paciente y menor probabilidad de rechazo".

30 pacientes de 5 hospitales

La investigación clínica ha sido realizada por el citado hospital barcelonés en colaboración con la Clínica Universidad de Navarra (CUN), en Pamplona, y los hospitales Universitario de Salamanca, Virgen de la Arrixaca de Murcia y Virgen del Rocío de Sevilla. Los cinco centros trataron a todos los pacientes de la muestra, formada por 30 personas con mieloma múltiple que habían recaído a dos, tres o más tratamientos previamente. Todos los centros realizaron la aféresis (extracción de linfocitos) del cada paciente con los que luego se produjeron los CAR-T personalizados para cada  uno de ellos en el Clínic Barcelona y en la CUN.  Ya se han tratado con el mismo CAR-T a otros 30 pacientes con la participación de dos hospitales nacionales más y se ha administrado como uso compasivo a una docena de enfermos más, un grupo que en la actualidad sigue creciendo.

La terapia se administra en una primera dosis en tres alícuotas y, pasados cien días, se pone otra dosis de recuerdo que proporciona una respuesta sostenida en el tiempo con una baja toxicidad. El ensayo ha sido posible gracias al apoyo económico de la Fundación “la Caixa”, el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y la Fundación Bosch Aymerich.

CAR-T ARI-0001: dos hitos en uno para la sanidad española, Inmunoterapia con TIL ‘made in spain’, Confirman la eficacia a largo plazo del tratamiento con CAR-T
Carlos Fernández de Larrea, hematólogo del Clínic y jefe del grupo sobre Mieloma, amiloidosis, macroglobulinemia y otras gammapatías del Idibaps, que
La terapia del Clínic/Idibaps podría ser aprobada para uso hospitalario tras resultados positivos en 30 pacientes refractarios.  Off Carmen Fernández. Barcelona Oncología Anatomía Patológica Análisis Clínicos y Bioquímica Clínica Farmacia Hospitalaria Off

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