Dentro de poco se cumplirá un año desde que Marina Ruipérez tomó las riendas GenSight Biologics para la región Iberia. Esta compañía francesa surgió como una start-up y está enfocada en descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas junto con tecnologías pioneras que permitan ofrecer nuevas soluciones terapéuticas en enfermedades neurodegenerativas de la retina y del sistema nervioso central.
Su candidato más avanzado es GS010, en fase III para neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL), una enfermedad mitocondrial rara que produce una pérdida súbita e irreversible de la visión central y la ceguera legal en la mayoría de los casos y afecta sobre todo a adolescentes y adultos jóvenes varones.
Su segunda terapia en desarrollo clínico, GS030, está basada en la optogenética y se encuentra en fase II para retinosis pigmentaria en fase grave, enfermedad que produce una disminución lenta y progresiva de la agudeza visual que suele acabar en ceguera en la mayoría de los pacientes.
Ruipérez explica a este medio cuáles son las propuestas de la compañía frente a estas enfermedades devastadoras y qué cabe esperar de la terapia génica en general.
P. ¿En qué consisten los avances de GenSight en terapia génica?
R. GenSight ha desarrollado dos innovadoras plataformas tecnológicas patentadas: Mitochondrial Targeting Sequence, o MTS, y la Optogenética. Nuestro compuesto biológico indicado para la neuropatía hereditaria de Leber es capaz de restaurar la proteína deficitaria a nivel mitocondrial gracias a la tecnología MTS.
Por otro lado, utilizamos la optogenética, que combina la óptica y la genética más avanzada, para amplificar la estimulación de la luz en las células ganglionares de la retina, lo que se traduce en una restauración parcial de la vista en pacientes con retinosis pigmentaria.
P. ¿Qué cabe esperar de su candidato más avanzado, GS010 para neuropatía hereditaria de Leber?
R. GS010 es una terapia génica avanzada candidata para el tratamiento de pacientes LHON-ND4, que incorpora una tecnología completamente innovadora como es la la Mitochondrial Targeting Sequence para asegurar que la proteína deficitaria es restaurada a nivel mitocondrial. Es por tanto una terapia precisa, que actúa sobre la causa subyacente de la enfermedad. Los datos de los ensayos clínicos indican resultados prometedores para estos pacientes, así como un buen perfil de seguridad. Su administración es sencilla mediante una inyección intravítrea en cada ojo, una vez en la vida.
P. ¿Cuál es vuestro enfoque frente a la retinosis pigmentaria con la terapia basada en la optogénética?
R. GS30 utiliza la optogenética, combinando una terapia génica, que codifica una proteína fotosensible en las células ganglionares de la retina, y unas gafas optoelectrónicas para estimular dicha proteína transformando el estímulo luminoso externo en una señal que activa dichas células para proyectar la imagen a nivel cerebral. Se trata de un enfoque completamente revolucionario.
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