Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna enfermedad rara y sólo el 5% de estas patologías cuentan con un tratamiento disponible. Muchas son devastadoras y se manifiestan desde la niñez. Es una realidad que justifica el necesario esfuerzo que hay que hacer en el campo de la investigación. Un esfuerzo que se está haciendo pero que todavía es insuficiente.
La última encuesta de I+D publicada por Farmaindustria muestra la evolución positiva que en España han tenido los estudios destinados a probar medicamentos huérfanos: 73 en el año 2018, 117 en el año 2019 y 230 en 2022. Los investigadores perciben ese aumento de ensayos, como reconoce María José De Castro, pediatra especializada en errores congénitos del metabolismo del Hospital Clínico Universitario de Santiago, centro que forma parte de la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos Reclip: "Cada año hay muchísimos ensayos".
Pero a renglón seguido esta investigadora ya pone de manifiesto uno de los hándicaps principales para que ese trabajo se traduzca en una respuesta que sea efectiva para los pacientes: "Lo que pasa es que un porcentaje bajo de esos ensayos fructifican finalmente y llegan a licenciar un fármaco en el mercado, y además esto lleva bastante tiempo. Por tanto, hay muchos pacientes que, si no son reclutados en la fase precoz del ensayo, es difícil que lleguen a beneficiarse de la molécula una vez que se ha comercializado porque fácilmente pueden pasar diez años".
Es algo dramático porque la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la única esperanza del paciente y su familia. De Castro destaca los obstáculos que hay que salvar para hacer estos ensayos. El primero es el número de pacientes: "Hablamos de cifras de 20 pacientes en todo el mundo, cuando en ensayos de patologías frecuentes pueden ser 1.000 por país". Otro inconveniente es que la mecánica que se utiliza para hacer estos estudios más potentes es analizar una rama de pacientes tratados con el medicamento que se quiere probar y otra que se trata con otro producto diferente: "En nuestro caso, no nos lo podemos permitir. Son enfermedades neurodegenerativas letales o que comprometen al paciente rápidamente, y éticamente no podemos permitirnos que no reciban tratamiento".
El camino para que los tratamientos estén disponibles para los pacientes también plantea problemas importantes. Los medicamentos huérfanos fueron reconocidos en Europa en el año 2000 con una regulación específica y gracias a ella se ha pasado de ocho medicamentos disponibles en aquel año a 146 autorizados a finales del 2022. Pero los pacientes españoles tienen acceso sólo al 44% de estos tratamientos. Así lo refleja el último informe de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T.Indicator).
"De estos 146 medicamentos autorizados por la Agencia Europea, 63 están disponibles y 83 no lo están. Concretamente, 22 no han llegado a España, el Ministerio de Sanidad decidió no financiar 32 y 29 están todavía en estudio", puntualiza la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, cuya conclusión es clara: "España está significativamente peor que países similares de nuestro entorno, como Francia, Inglaterra o Alemania".
Una conclusión a la que también llega el informe W.A.I.T., que asegura que España, además de tener el tanto por ciento de disponibilidad más bajo, tiene el mayor tanto por ciento de disponibilidad restringida, ya que el 48% de los medicamentos huérfanos se han financiado restringiendo la población de pacientes destinataria con respecto a las condiciones autorizadas.
El período temporal desde la autorización de la Agencia Europea del Medicamento hasta la resolución de financiación en nuestro país es demasiado amplio. A tenor de las cifras que maneja Farmaindustria, la media es de 721 días, pese a que la Directiva europea establece 180 días. "Nosotros defendemos que no deberían ser más de 90", acota Pineros, quien considera que ahora se utilizan tantos días para decidir la financiación porque no existe un procedimiento claro con un calendario de acciones: "Un protocolo que deje claro unos criterios predecibles, los plazos y cuáles son las objeciones para que los laboratorios puedan responderlas".
Propuestas de mejora
Los cambios son necesarios y urgentes, tanto desde la óptica de la industria como la de investigadores, médicos y pacientes. Farmaindustria ha realizado doce propuestas para mejorar y acelerar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos, que ya conoce el Ministerio de Sanidad. "Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene la autorización europea con el balance beneficio-coste favorable", asevera Isabel Pinedos, quien defiende que es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para las patologías frecuentes.
María José De Castro coincide en que es necesario implementar medidas para una aprobación acelerada, como ya se ha hecho con la pandemia de la Covid-19: "En Francia y Alemania directamente aceptan la aprobación de la Agencia Europea y nosotros la pasamos por la Agencia Española del Medicamento". En su opinión, esto no es óbice para que después se monitoricen los efectos y los hospitales reporten la evolución de los pacientes: "No implica que sigamos obteniendo datos, que todos estemos acostumbrados a obtenerlos de forma más consistente, los volquemos y compartamos si hay un efecto adverso grave o una eficacia que no cumple las expectativas".
Para acelerar la llegada de estos fármacos, la industria propone que se establezca un diálogo temprano con la Administración cuando el fármaco ha recibido el informe favorable europeo para conocer lo que se va a demandar desde el Sistema Nacional de Salud. Sostiene que es crucial conseguir acelerar los procedimientos de manera que la evaluación y financiación no supere los tres meses y los informes de posicionamiento terapéutico no excedan los 60 días.
Otro de los pilares que vertebran las propuestas de Farmaindustria es la consideración específica de estos medicamentos fuera del sistema convencional, como ya sucede en otros países. Para ello, propone la creación de un comité consultivo externo con la participación de sociedades científicos, asociaciones de pacientes y expertos de prestigio en la patología, que analicen las circunstancias de cada fármaco. A su juicio, se debe atender primero la evaluación terapéutica y después la económica.
Farmaidustria demanda un esquema de financiación especial con modelos evolutivos que consideren un techo de gasto, un descuento por volumen o un condicionamiento de la eficacia. Hay que tener en cuenda la gravedad de la patología y el valor social del medicamento por su impacto en la productividad laboral o el ahorro en el uso de servicios sociales y sanitarios. "Estos medicamentos pueden tener un precio elevado, pero estas enfermedades tienen una implicación clínica costosa, hay que saber lo que cuesta la enfermedad", explica Pinedos.
Por otro lado, la escasez de pacientes con estas enfermedades hace necesario comprender que no se dispondrá de una evidencia científica similar a la de los medicamentos no huérfanos. Por esta razón plantea mejorar los sistemas de recogida de información con una mayor optimización y automatización que aproveche las oportunidades de la futura estrategia de salud digital.
Otro campo en el que hay que trabajar es en la coordinación entre las distintas comunidades autónomas, extremo en el que coinciden Pinedos y De Castro. La investigadora considera que hay que potenciar las redes como Reclip en aras de una mayor profesionalización y que garantizan las mejores unidades con una infraestructura controlada y segura.
Para mejorar e impulsar la investigación y los ensayos clínicos en enfermedades raras, María José De Castro enfatiza la necesidad de reconocer la importancia de la investigación desde las instituciones, otorgando tiempo y presupuesto: "La actividad de los hospitales está tradicionalmente dirigida a la clínica, a ver pacientes, a tener consultas, pasar una planta de hospitalización. No es frecuente que se estimule al médico para investigar, nadie nos enseña a hacerlo ni nos da un tiempo reglado para ello".
Estas patologías acaparan el 25% delos ensayos pero en España están disponibles solo el 44% de los tratamientos que se aprueban en Europa. Off María R. Lagoa. La Coruña Offvia Noticias de diariomedico.... https://ift.tt/Oz5E8ym
