Terapia celular sobre terapia génica han encontrado en la inmunoterapia CAR-T la conjunción perfecta para revolucionar el campo de las terapias avanzadas. Aunque es posible que en algún caso la fórmula alogénica sea el futuro, y con ella llegar a tener productos más homogéneos que tengan las características de consistencia y reproducibilidad propias de un fármaco, en la actualidad y de cara al futuro más próximo, los productos autólogos son y serán nuestra herramienta principal.
En este sentido, aunque parece imposible revertir el concepto de la inmunoterapia celular como fármaco, parece evidente la necesidad de estructurar nuevas normas que faciliten su desarrollo. Así, cabe tener en cuenta que las consideraciones sobre “manipulación sustancial”, concepto en el que incide la normativa para considerar avanzada una terapia celular, y como tal un fármaco, está lejos de lo que en realidad posiblemente necesitan los pacientes. Productos como la inmunoterapia celular antiviral con linfocitos T específicos (anti-CMV o anti-BK) o con linfocitos infiltrantes de tumor (TIL), se obtienen y regresan al paciente, como los trasplantes autólogos; pero la necesidad de llegar a una aprobación para disponer de un retorno económico dificulta que estos productos se desarrollen (al menos en el sistema público de salud predominante como el nuestro), si no hay inversión privada.
En otros sistemas de salud privados o basados en seguros de cobertura adecuada al precio de la cuota, los centros académicos recuperan la gratuidad de un producto bajo ensayo clínico con costes de hospitalización. En España, los centros académicos son públicos y sus hospitales también, con sistemas fijos de pago por actividad o presupuestos que hacen onerosos los ensayos clínicos propios, cien por cien académicos e independientes. Si bien en los últimos años han aparecido ayudas (extraordinariamente competitivas y exigentes) para desarrollar ensayos clínicos independientes, éstas cubren poco más del 50% del coste real (cuando no del 20-30%).
Cabe recordar que, a nivel académico, un ensayo clínico en terapia celular cuesta entre 1-3 millones de euros y, por tanto, estamos ante la necesidad de recurrir a otras fuentes de financiación o a vincularse de alguna manera a la industria, que difícilmente encontrará su interés en estos ensayos independientes.
La colaboración publico-privada sin duda parece la única salida, pero cuando hablamos de medicina personalizada y especificidad en el tratamiento (una de las grandes virtudes de la inmunoterapia), el número de pacientes que pueden beneficiarse suele ser muy reducido y, por tanto, las opciones de retorno económico final (objetivo de la iniciativa empresarial) son más que remotas. Ante este panorama, si queremos tratar a nuestros pacientes y ser capaces de ir más allá e innovar con nuevas aproximaciones basadas en CAR de última generación, debemos tener capacidad de desarrollo de estos ensayos clínicos independientes, pero bajo un cambio radical de los requisitos y condiciones reguladoras y de gestión económica.
En España, el Plan de abordaje de las terapias avanzadas en el SNS: medicamentos CAR del Ministerio de Sanidad y el real decreto 477/2014 sobre la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial (exención hospitalaria) abren una oportunidad en este sentido. La multidisciplinariedad de estas opciones terapéuticas es sin duda un gran apuesta, pero sólo una reflexión más profunda de todos los factores y actores implicados y modificaciones reguladoras para reforzar y hacer posible las propuestas académicas (especialmente cuando sean las únicas posibles) conseguirán hacer que las terapias avanzadas sean una realidad terapéutica para muchos de nuestros pacientes.
'Diana', la revista de las Terapias Avanzadas
Diana Off Mariona Pascal y Manel Juan. Hospital Clinic de Barcelona. Plataformas BTS-Clinic, HSJD-Clinic Opinión Opinión Opinión Opinión Offvia Noticias de diariomedico.... https://ift.tt/3aXBI51
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