La biotecnología surcoreana acaba de cruzar un umbral regulatorio con la aprobación en Estados Unidos de Lyrfigtu -lirafugratinib-, de HLB Group. La FDA ha dado luz verde al inhibidor oral de FGFR2 para adultos con colangiocarcinoma irresecable, localmente avanzado o metastásico, previamente tratado, cuyos tumores presentan una fusión u otro reordenamiento de FGFR2.
La importancia de la decisión va más allá de esta indicación. Es la primera vez que una compañía surcoreana presenta directamente una solicitud de nuevo fármaco oncológico ante la FDA y obtiene su aprobación manteniendo los derechos globales del producto. El hito sitúa a HLB y a su filial en EEUU Elevar Therapeutics -encargada del procedimiento-, en un nuevo escenario dentro de la industria biofarmacéutica internacional.
"El mayor regalo que trae consigo la aprobación de este nuevo fármaco es la renovada confianza que se extiende por toda la empresa, reforzada por el logro de convertirnos en una compañía con un medicamento oncológico de alcance mundial. Nuestro objetivo era completar el desarrollo del nuevo fármaco de forma independiente, en lugar de depender de la exportación de tecnología, lo cual implica esperar a que otros desarrollen y generen resultados", ha señalado Jin Yang-gon, presidente de HLB.
Elevar Therapeutics es una filial mayoritaria de HLB y obtuvo una licencia exclusiva mundial de lirafugratinib de Relay Therapeutics. Fue Elevar la que lideró el proceso regulatorio que culminó con la decisión de la FDA. La aprobación, por tanto, no representa solo la llegada de un medicamento al mercado estadounidense, sino también la culminación de una estrategia de desarrollo y regulación de una compañía vinculada a un grupo surcoreano.
Una enfermedad con pocas alternativas
El hito es doble, porque Lyrfigtu está destinado a pacientes con colangiocarcinoma previamente tratados cuyos tumores presentan alteraciones de FGFR2. Se trata de un cáncer poco frecuente: en Estados Unidos se diagnostican alrededor de 8.000 nuevos casos al año, según la información difundida por Elevar a partir de datos de la American Cancer Society. La compañía prevé que el medicamento esté disponible para los pacientes estadounidenses en el cuarto trimestre de 2026.
La decisión de la FDA se sustenta en los resultados del ensayo fase I/II ReFocus, que incluyó a pacientes con enfermedad irresecable o metastásica previamente tratados y sin exposición anterior a inhibidores de FGFR. En la población correspondiente a la indicación aprobada, Lyrfigtu alcanzó una tasa de respuesta objetiva confirmada del 46% y una mediana de duración de la respuesta de 11,8 meses. La mediana de supervivencia libre de progresión fue de 11,3 meses.
Lyrfigtu es un inhibidor selectivo de FGFR2 diseñado para actuar sobre este receptor, que puede encontrarse alterado en determinados tumores. Su mecanismo de unión covalente irreversible permite una inhibición sostenida del receptor y se ha estudiado frente a determinadas mutaciones de resistencia que pueden aparecer con otros inhibidores de FGFR. La aprobación abre así una nueva opción de medicina dirigida para un subgrupo definido mediante biomarcadores.
Identificación de alteraciones
La selección de los pacientes requiere, por tanto, identificar las alteraciones moleculares de FGFR2. En la información difundida con motivo de la aprobación, la oncóloga Alison Schram subraya precisamente la importancia de las pruebas moleculares desde el diagnóstico para poder vincular a cada paciente con las terapias dirigidas a las que potencialmente puede responder.
La aprobación llega después de que la FDA concediera a Lyrfigtu la designación de priority review en marzo de 2026. Este procedimiento se reserva a solicitudes de medicamentos que, de ser aprobados, pueden aportar mejoras significativas en la seguridad o eficacia del tratamiento de enfermedades graves.
La compañía continúa evaluando lirafugratinib en otros tumores sólidos con alteraciones de FGFR2. Estas investigaciones forman parte de un programa clínico que busca determinar si el potencial de la molécula puede extenderse más allá del colangiocarcinoma, aunque cualquier nueva indicación deberá superar su correspondiente proceso regulatorio.
A través de su filial Elevar Therapeutics, la compañía coreana logra por primera vez la aprobación de un nuevo anticancerígeno desarrollado y presentado directamente por ella. Off C. G. R. Industria Farmacéutica Empresas Offvia Noticias de diariomedico.... https://ift.tt/NWJxvw4
