El hematólogo Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis en el Hospital Infantil Los Angeles, repasa en esta entrevista con DM los importantes avances terapéuticos que han llegado al campo de la hemofilia, sin perder de vista, en un horizonte más lejano, el potencial curativo de la terapia génica.
PREGUNTA. El tratamiento de la hemofilia atraviesa una época de importantes avances. ¿Qué avances recientes destacaría?
RESPUESTA. Claramente, el mayor avance reciente es la disponibilidad de emicizumab, que ha transformado la vida de los pacientes con inhibidores y también ha mejorado la vida de los pacientes sin inhibidores. En el futuro, es probable que haya varias terapias subcutáneas sin factor aprobadas en los próximos años, así como una molécula de factor VIII (FVIII) de vida media extendida de próxima generación. Además, la era de la terapia génica para la hemofilia como fármaco disponible comercialmente probablemente comenzará en 2022.
P. ¿Qué recomendaciones generales daría a los médicos que tienen que tratar a niños con inhibidores?
R. Como se mencionó anteriormente, el mayor impacto ha sido en los pacientes con inhibidores que tenían una morbilidad mucho peor y una tasa de mortalidad más alta que otros pacientes con hemofilia grave sin inhibidores. No es exagerado decir que emicizumab ha revolucionado la atención de los pacientes con hemofilia A con inhibidores y ha mejorado drásticamente su calidad de vida. El primer consejo es administrar emicizumab a esos pacientes de inmediato para evitar hemorragias. En segundo lugar, recomiendo también realizar una inducción de tolerancia inmunitaria para tratar de erradicar el inhibidor, que creo que sigue siendo un objetivo importante.
Todavía estamos bastante lejos de la curación, pero creo que será posible en el futuro
P. ¿Qué opina del manejo de la hemofilia en España? ¿Cuáles son los principales desafíos y cómo podrían alcanzarse?
R. No hay duda de que la atención de la hemofilia en España es realmente excelente. Conozco a muchos de los médicos y he visitado España muchas veces y está claro que la atención a los pacientes es de un nivel muy alto. La única limitación es que el gobierno impone algunas limitaciones al uso de nuevos productos debido al alto costo y por lo que puede haber retrasos en comparación con Estados Unidos, por ejemplo, en la disponibilidad de nuevos productos.
P. ¿En qué etapa se encuentra el desarrollo de la terapia génica, tanto para la hemofilia A como para la B?
R. La terapia génica para la hemofilia A y B ha alcanzado los ensayos de fase 3 para algunos productos y es probable que los primeros productos para la hemofilia A y B se aprueben en 2022 en Estados Unidos y quizás incluso antes en Europa. Sin duda, la era de la terapia génica llegará pronto; sin embargo, al igual que la terapia con factor, creo que habrá una evolución constante de productos nuevos y mejores a medida que aprendamos más a través de la ciencia básica y los ensayos en humanos sobre la mejor manera de utilizar esta nueva plataforma.
P. ¿Cree que esta enfermedad se podrá curar en el futuro?
R. Curar es una palabra importante. Significa verdaderamente no tener ningún aspecto de una enfermedad por el resto de la vida. Creo que deberíamos tener cuidado al usar esta palabra para terapia génica al menos por ahora. La cura significaría que tenemos un medicamento de terapia genética comprobado que puede normalizar permanentemente el nivel de factor durante décadas. Todavía estamos bastante lejos de este logro, pero creo que será posible en el futuro.
La mayoría de pacientes con hemofilia en el mundo no tienen acceso ni siquiera a las terapias más básicas
P. ¿Cuál es el impacto de la covid-19 en las personas con hemofilia? Como sabrá, un estudio en Italia informó el caso de hemofilia A adquirida asociada con la infección por SARS-CoV-2. ¿Qué se sabe de esta curiosa relación?
R. Lo mejor que podemos decir es que no existe una relación entre el covid-19 y problemas concretos de los pacientes con hemofilia. El único caso de hemofilia adquirida puede ser una coincidencia. En cuanto a la vacunación, todos los pacientes con hemofilia, incluidos los niños, deben vacunarse una vez que la vacuna esté disponible y aprobada para los niños, pero no creo que los pacientes con hemofilia deban ser un grupo prioritario. Hay muchos niños con enfermedades crónicas graves como diabetes, asma y cáncer a los que se les debe dar prioridad para recibir las vacunas covid-19.
P. ¿Cuáles son sus esperanzas como médico implicado en esta enfermedad?
R. Mi principal esperanza es que la comunidad de hemofilia pueda encontrar la manera de brindar tratamiento a todos los pacientes del mundo. Con todos estos nuevos y fantásticos tratamientos que están disponibles o y que pronto lo estarán, debemos recordar que la mayoría de los pacientes con hemofilia en el mundo no tienen acceso ni siquiera a las terapias más básicas como la profilaxis factorial. Así como el mundo debe proporcionar vacunas covid para todo el mundo para poner fin a esta terrible pandemia, también debemos encontrar una manera de brindar tratamiento a todos los pacientes con hemofilia del mundo.
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