Roche lanza 'Evrysdi' (risdiplam) en comprimidos para AME

Industria Farmacéutica

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Atrofia muscular espinal

Roche anuncia que el Ministerio de Sanidad ha dado luz verde al reembolso de una nueva formulación en comprimidos de su medicamento risdiplam (Evrysdi), para el tratamiento de personas con atrofia muscular espinal (AME) a partir de los 2 años y con un peso igual o superior a 20 kg. 

La AME es enfermedad grave y progresiva que afecta a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil. Está causada por una mutación en el gen de la motoneurona de supervivencia 1 (SMN1), que provoca una falta de proteína SMN, que es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento.

Risdiplam es un modificador del empalme del pre-ARNm de SMN2 que promueve la inclusión del exón 7 para restaurar la producción de proteína SMN en el sistema nervioso central y en todo el organismo. 

Sanidad financiará la primera terapia génica para atrofia muscular espinal, el tratamiento más caro del mundo, El cribado neonatal de atrofia muscular espinal hace que más niños caminen a los 2 años del diagnóstico, Luz verde al tercer fármaco para atrofia muscular espinal ante la incertidumbre del acceso

Hasta ahora estaba aprobado como solución oral para pacientes con un diagnóstico clínico de AME tipo 1, tipo 2 o tipo 3, o que tienen entre una y cuat

Es una formulación bioequivalente a la solución oral y aporta ventajas en cuando a conservación y almacenamiento. Off Redacción Empresas Empresas Enfermedades Raras Neurología Off

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