Por definición, las enfermedades raras se caracterizan por su baja prevalencia (menos de 5 personas de cada 10.000). Sin embargo, hasta la fecha se han identificado unas 6.000 enfermedades raras diferentes y 30 millones de personas en toda Europa están afectadas (entre ellos, más de 3 millones de españoles).
Las enfermedades raras afectan a quienes las padecen desde dos frentes: el de la propia dolencia, y el que deriva de las consecuencias que supone su baja prevalencia (menos visibilidad y/o concienciación, menos investigación y, en consecuencia, menos opciones de tratamiento). Pero esa baja prevalencia no es excusa para dejar de lado a unos pacientes que, al igual que cualquier otro, confían en la ciencia para mejorar su calidad de vida. Por suerte, tan ciertos son los obstáculos expuestos como incuestionable el progreso que se ha vivido en las dos últimas décadas en la investigación y tratamiento de enfermedades raras, lo que ha permitido cambiar la vida de muchos pacientes y sus familias.
Regulación
Y este progreso ha sido claramente facilitado por la regulación europea de medicamentos huérfanos, que es un gran ejemplo de cómo el entorno regulatorio puede ser un motor de innovación en ámbitos donde existe un bajo interés comercial, como es el campo del desarrollo de medicamentos huérfanos y pediátricos. Los avances suelen requerir décadas de compromiso con una investigación científica con altas tasas de fracaso en el desarrollo de nuevas terapias. Esto significa que la inversión responsable y el apoyo regulatorio siguen siendo esenciales.
Sin embargo, existe todavía mucho camino por recorrer, puesto que alrededor del 95% de las enfermedades raras aún no tienen ninguna opción de tratamiento. Y hay que reconocer la necesidad de priorizar y mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos en Europa.
"Recortar los incentivos puede dar resultados no deseados cuando demasiadas enfermedades raras siguen sin tratamiento"
Es importante tener claro que la regulación de medicamentos huérfanos y pediátricos por sí misma no va a proporcionar soluciones directas y definitivas para mejorar el acceso y asequibilidad de los medicamentos huérfanos. Para alcanzar el objetivo de crear un acceso más rápido, más equitativo y sostenible a los nuevos tratamientos, será necesario actuar a nivel nacional sobre las verdaderas causas del problema, como las relacionadas con la evaluación del valor del producto o la preparación del sistema sanitario al respecto.
Igualmente, resultará esencial desarrollar un conocimiento compartido y basado en la evidencia sobre las causas fundamentales del desabastecimiento, de las barreras y retrasos en el acceso a los tratamientos mediante una visión de co-creación de las soluciones, que deberán ser desarrolladas con todos los actores y reconociendo las competencias clave de los estados miembro.
Volviendo a la regulación de los medicamentos huérfanos y pediátricos, cambiar el marco actual y recortar los incentivos ofrecidos a las empresas puede dar un resultado no deseado en un momento en el que demasiadas enfermedades raras siguen sin una opción de tratamiento. Esta regulación es más importante que nunca y necesitamos protegerla.
Biogen
Pocas compañías están buscando tratamientos que modifiquen el curso de enfermedades complejas en tantas áreas como Biogen. Desde Biogen apostamos por construir un concepto de necesidad médica no cubierta sobre los criterios actuales, y que la regulación europea contribuya a resolver los retos que plantean las enfermedades raras y no al contrario.
Por otra parte, creemos que es muy importante mantener los criterios actuales para obtener una designación de medicamento huérfano basada en los criterios de prevalencia; comprender que la incidencia es un indicador variable, no fijo, que en muchas ocasiones es difícil de medir con precisión.
Consideramos que se debe asegurar que se mantienen, o incluso se refuerzan, los incentivos al desarrollo de medicamentos huérfanos en otras áreas con necesidades aún no cubiertas. En este sentido, la Comisión podría extender en ciertos casos la exclusividad de mercado más allá del período estándar de diez años, pues esto ayudaría a seguir invirtiendo en enfermedades muy raras y severas.
Pero estos incentivos de exclusividad de mercado también podrían complementarse con otros tipos de incentivos, como el bono transferible y la concesión al desarrollador de un proceso regulatorio más rápido y, por tanto, un acceso más rápido para un futuro medicamento. Incentivos que permitan orientar la I+D hacia enfermedades raras prioritarias.
Innovación
Con todo ello, hay algo absolutamente cierto: Biogen y Europa comparten una ambición común. Ambos queremos convertir a nuestro continente en un líder mundial en innovación médica. Pero, para lograrlo, necesitamos mantener un fuerte ecosistema de innovación, un entorno de protección de la propiedad intelectual de referencia mundial para atraer las inversiones para el desarrollo de los futuros tratamientos en beneficio de los pacientes, especialmente de aquellos con grandes necesidades médicas no cubiertas, como son, en muchos casos, los ámbitos de la neurología y las enfermedades poco frecuentes.
En definitiva, es esencial continuar reforzando el entorno de enfermedades raras en la UE, construyendo sobre los logros alcanzados hasta la fecha, sosteniendo las inversiones necesarias para impulsar la inversión en áreas con grandes necesidades no cubiertas y apoyando el desarrollo continuado de innovación donde ya existen tratamientos. Y para lograrlo es necesario un esfuerzo común entre todas las partes implicadas en el que haya espacio para aportar ideas, recursos y, por supuesto, para el debate.
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