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sábado, 25 de julio de 2020

Las nuevas guías internacionales de hemofilia inciden en la recomendación universal de la profilaxis

Hematología y Hemoterapia
soniamoreno
Sáb, 25/07/2020 - 17:30
Federación Mundial de Hemofilia
dibujo de glóbulos rojos
La hemofilia es la segunda coagulopatía congénita más frecuente tras la Enfermedad de von Willebrand.

Durante el congreso virtual de la WFH, dirigido a profesionales y pacientes, se ha presentado la actualización de las guías para el abordaje de la enfermedad, algo que no se hacía desde el año 2012.

En ellas se hace referencia al cambio en los objetivos del tratamiento que hasta ahora era "aumentar los niveles de factor" en los pacientes para reducir el número de sangrados y que ahora pasan a buscar que "los pacientes tengan una buena calidad de vida y puedan realizar actividades normales", más allá del mero control de los sangrados.

El objetivo es que estas personas puedan hacer una vida lo más normal posible y con una buena salud articular.

Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital La Paz, en Madrid, valora los cambios recogidos en estas guías, muchos de los cuales ya se estaban haciendo en los centros hospitalarios. En este sentido, recuerda que es un texto dirigido a sanitarios y pacientes de todo el mundo, también de países con sistemas de salud limitados.

“Las guías recogen la importancia de la profilaxis como el tratamiento estándar para todos los pacientes con hemofilia”, destaca el especialista. “En aquellos con hemofilia A con inhibidores recomiendan el uso de emicizumab (Hemlibra) en primera línea, a diferencia de lo que se indicaba en las anteriores guías que, en esencia, solo indicaban cómo tratar las hemorragias a los pacientes con inhibidor”.

En los enfermos sin inhibidor, las guías también señalan al anticuerpo monoclonal como un tratamiento útil. Jiménez Yuste aclara que el uso de este fármaco en pacientes con inhibidor ya se estaba haciendo desde hace más de un año en los centros españoles, a partir de su autorización, mientras que en la hemofilia A sin inhibidor, la experiencia fuera del ensayo clínico es menor puesto que la autorización ha sido más reciente, del pasado abril.

El momento de inicio de la profilaxis siempre se establece lo más precozmente posible, en general, “antes del primer sangrado, en torno a los dos años”.

Para los pacientes, el hincapié en la profilaxis impactará también en la calidad de vida, que en nuestro medio, afirma Jiménez Yuste, “es muy buena”.

Tratamientos como emicizumab, que es el único fármaco de administración subcutánea, redunda en la comodidad para el paciente, con un control eficaz de las hemorragias con dosis menos frecuentes (cada cuatro semanas). Eso permite la normalización del día a día, reduciendo la carga asociada al tratamiento, y permitiendo una libertad que antes no tenían.

Esta opción subcutánea ayuda a superar los desafíos clínicos actuales en la hemofilia: los efectos de corta duración de los tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad de acceso venoso frecuente.

Por ejemplo, en el caso de los pacientes con hemofilia A e inhibidores deben tratarse con agentes de by-pass cada 24 o 48 horas en profilaxis y a demanda cuando se producen hemorragias. En esos casos, la opción subcutánea les permite la administración semanal, lo que supone una posología que  aporta calidad de vida y podría favorecer la adherencia al tratamiento.

En el caso de los pacientes con hemofilia A sin inhibidores, este tratamiento ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII.

Infecciones

En las guías, asimismo se prescinde de recomendaciones obsoletas, como las centradas en las infecciones (VIH, hepatitis C) por el concentrado.

Y en cuanto a la hemofilia B, el tratamiento también ha mejorado gracias a la introducción de fármacos que perduren más. “No hay una opción como emicizumab ahora mismo”, reconoce, “pero sí hemos conseguido pasar de administrar por vía endovenosa una dosis dos veces por semana a alcanzar la profilaxis adecuada en una dosis cada siete o diez días. Esto supone un cambio muy positivo para los enfermos”.

La Federación Mundial de Hemofilia (WFH, por sus siglas en inglés) hace hincapié en sus guías en la profilaxis con el objetivo de asegurar una buena calidad de vida en los pacientes. coronavirus Off Sonia Moreno Off

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