Lluis Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CNB) y del Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer), ha señalado en un seminario sobre medicina personalizada de precisión, organizado por el Instituto Roche, que aún es pronto para que las herramientas de edición genómica como CRISPR lleguen a los pacientes.
Según ha apuntado, la medicina personalizada de precisión ya es muy útil en modelos animales, pero aún faltan pasos que dar para que CRISPR alcance la utilidad clínica. Como ha señalado el científico del CNB, “hay novedades casi cada semana“.
“Gracias a CRISPR, se puede intervenir en genes con una precisión nunca soñada. Las tijeras moleculares tienen consecuencias: si cortas, las células reparan, algo que podemos también utilizar. Las ratones avatar son la medicina personalizada de precisión adaptada a los modelos animales. No es ciencia ficción, ya ocurre”, ha explicado.
Los editores de bases, “lo más nuevo hasta ahora en CRISPR”, parecen reducir incertidumbres al no cortar el genoma y permitir cambiar una única letra de ADN
Pero hay que ser “humildes y sinceros”, advierte Montoliu: “No hay que generar expectativas infundadas: no hay ninguna persona tratada con CRISPR, aunque probablemente pronto la habrá”. Por ejemplo, la encapsulación de herramientas CRISPR en virus adenoasociados “ya ha dado buenos resultados en ratones, con más de una docena de problemas genéticos ya tratados”.
“Aún no sabemos suficiente”
¿Por qué aún no hemos dado el paso a la clínica? “Aún no sabemos suficiente del control de la edición genético, sobre todo de qué ocurre tras el corte, que genera mosaicismo, ruido genético. Aún no sabemos cómo trasladar la eficiencia a pacientes; hay que aumentar el beneficio y reducir el riesgo. La medicina de precisión la hacemos muy bien al cortar, pero todavía no en la reparación. Es cuestión de tiempo, pero hay que ser humildes y sinceros: aún no”.
Con otras palabras, Montoliu define la situación con sencillez: “Sabemos cortar, pero el pegar aún se nos resiste.Hasta que no sepamos pegar mejor no debemos llegar al paciente”.
Por delante queda mucho camino. Montoliu señala hacia los editores de bases, “lo más nuevo hasta ahora en CRISPR”, como la penúltima posibilidad con buenas expectativas. Estas herramientas, al no cortar el genoma -permiten cambiar un sola letra del ADN-, parecen reducir incertidumbres.
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