Desarrollan una innovadora terapia génica para la miocardiopatía arritmogénica tipo 5

Cardiología

raquelserrano

Mié, 09/04/2025 - 11:53

Devastadora en hombres jóvenes

Una innovadora terapia génica que podría transformar el tratamiento de la miocardiopatía arritmogénica tipo 5 (ARVC5), una enfermedad genética cardiaca rara y extremadamente letal, según los datos de un estudio realizado en el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC). Esta enfermedad, especialmente devastadora en hombres jóvenes, carece actualmente de cura, y los tratamientos disponibles solo ofrecen soluciones paliativas.

El estudio, dirigido por Enrique Lara-Pezzi, responsable del grupo Regulación Molecular de la Insuficiencia Cardiaca del CNIC e investigador del CiberCV, ha demostrado que la introducción de una versión sana del gen TMEM43 directamente en las células cardíacas mejora significativamente la función del corazón y prolonga la supervivencia de ratones afectados por la enfermedad, según los datos en Circulation Research. 

La investigación es el resultado de una colaboración de más de 10 años de un equipo clínico, dirigido por Pablo García-Pavía, del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda y jefe del grupo de Miocardiopatías Hereditarias del CNIC, y un grupo básico-traslacional, liderado por Lara-Pezzi, que ha permitido comprender mejor esta enfermedad y ofrecer alternativas eficaces para su tratamiento.

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La introducción de una versión sana del gen TMEM43 en las células cardíacas mejora la función del corazón y prolonga la supervivencia en una miocardiopatía arritmogénica muy letal Off Redacción Genética Investigación Off

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