Dos ensayos clínicos multicéntricos, los llamados Believe y Medalist, dirigidos por separado desde Italia y Francia, concluyen respectivamente que el fármaco experimental luspatercept reduce la necesidad de transfusión sanguínea en pacientes adultos con anemia por beta- talasemia y en síndromes mielodisplásicos (SMD) con sideroblastos en anillo.
Los resultados de ambos estudios acaban de presentarse en el 60 Congreso de la Asociación Americana de Hematología (ASH), en San Diego.
En el ensayo Believe se concluye que este fármaco novel, diseñado para incrementar la producción de glóbulos rojos al interferir con señales que los suprimen, ha beneficiado al 70 por ciento de los pacientes con beta-talasemia tratados durante 12 semanas, consiguiendo evitar al menos un tercio de las transfusiones de sangre que los pacientes necesitan periódicamente. La beta-talasemia es un trastorno genético que reduce la producción de hemoglobina y ello afecta al transporte de oxígeno a través de la sangre, lo que se asocia a serias complicaciones como la anemia grave y el daño orgánico.
Maria Domenica Capellini, profesora de Medicina Interna de la Universidad de Milán y líder de la investigación, ha explicado que el nuevo enfoque del luspatercept podría cambiar la calidad de vida de estos pacientes, ya que aunque existen otros tratamientos emergentes como las terapias génicas, las transfusiones sanguíneas son el estándar. “Incluso para los pacientes que siguen necesitando transfusiones, el hecho de reducirlas también puede disminuir las comorbilidades asociadas por el riesgo de infección o de reacción inmune”, ha señalado, agregando que las transfusiones regulares de sangre a lo largo de la vida con frecuencia terminan causando problemas de hígado y corazón por la acumulación de hierro.
En el ensayo Believe han participado 336 pacientes con una media de edad de 30 años y que necesitaban al menos seis unidades de sangre durante 12 semanas antes de entrar en el estudio aleatorio. Dos terceras partes recibieron luspatercept y el resto un placebo, en ambos casos con una inyección cada tres semanas. Los efectos secundarios que aparecieron con el fármaco fueron dolor de huesos y episodios trombóticos, aunque en rango similar a los que recibieron placebo .
“Sabemos que la gravedad de la beta-talasemia está determinada por la variabilidad genética y ello también podría afectar a la eficacia del tratamiento”, puntualiza Cappellini, apuntando a nuevos estudios para clarificar esta hipótesis.
Luspatercept se ha ensayado también en el estudio Medalist dirigido por Pierre Fenaux, hematólogo del Hospital San Luis de París, para tratar anemia en pacientes con riesgo muy bajo, bajo o intermedio de síndromes mielodisplásicos (SMD) con sideroblastos en anillo (anormal sobrecarga de hierro en precursores de glóbulos rojos) en los que ha fracasado el tratamiento con eritropoyetina o no está indicado y necesitan transfusiones.
“La anemia y la necesidad crónica de transfusiones es un problema grande para estos pacientes. Con la hemoglobna baja están siempre cansados y aumentan sus riesgos de caídas y episodios cardiovasculares, por ello cuando la hemoglobina mejora vemos una gran diferencia en calidad de vida”, comenta Fenaux.
En el ensayo, cuyos resultados presentó
Alan List, del Centro del Cáncer Moffitt de Tampa, en Florida
Alan List, del Centro del Cáncer Moffitt de Tampa, en Florida, han participado 229 pacientes adultos con SMD y sideroblastos en anillo que no habían respondido a los tratamientos disponibles contra la anemia o ni siquiera eran aptos para la indicación y requerían transfusión de glóbulos rojos al menos cada uno o dos meses. En este caso dos tercios de los participantes recibieron una inyección del fármaco cada tres semanas durante seis meses por lo menos, mientras que el tercio restante se trató igual con placebo. En términos generales el 53 por ciento de los tratados con el fármaco redujeron significativamente el número de transfusiones o incrementaron los niveles de hemoglobina incluso sin ser transfundidos, frente al 12 por ciento de los que recibieron placebo.
Fatiga y dolor muscular fueron los efectos secundarios más comunes, aunque no se ha podido determinar si se relacionaban con la anemia o con el medicamento. Los investigadores han advertido que desconocen si luspatercept sería beneficioso para pacientes con riesgo más alto de SMD, o en pacientes con riesgo más bajo pero sin sideroblastos en anillo, puesto que no están incluidos en el ensayo.
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