La revista The New England Journal of Medicine publica los resultados positivos de un ensayo clínico en fase III con caplacizumab, un nuevo fármaco específico para adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa). Esta enfermedad autoinmune, de inicio agudo y potencialmente muy grave, es un trastorno de la coagulación infrecuente; se estiman alrededor de dos casos por 100.000 habitantes/año.
Expuesto de forma simplificada, en la PTTa aparece un anticuerpo anómalo que facilita que las plaquetas se agreguen espontáneamente en los vasos pequeños de la circulación, lo que causa su obstrucción y la aparición de microtrombos diseminados por todo el organismo. Así, los síntomas son muy variables e incluyen trombocitopenia grave, anemia hemolítica microangiopática, isquemia y daño orgánico generalizado, especialmente en cerebro y corazón.
El tratamiento que se ensaya en este último estudio (Cablivi, de Sanofi) es el primer fármaco específico para esta enfermedad rara. “Hasta ahora, en la PTTa recurríamos a tratamientos heterogéneos que no tenían la indicación”, expone a DM uno de los investigadores del estudio, Javier de la Rubia, jefe de Hematología del Hospital Dr. Peset, en Valencia. “Caplacizumab es también el primer nanoanticuerpo que demuestra eficacia clínica en un ensayo en fase III”. Los nanoanticuerpos, cada vez más investigados en las enfermedades inmunológicas, están presentes de forma natural en algunas especies animales, pero no en la humana. Se caracterizan por tener solo una cadena de menor tamaño que las cadenas pesadas, presentes en los anticuerpos; en concreto, estos últimos están conformados por dos cadenas ligeras y dos pesadas.
“El fármaco bloquea el autoanticuerpo, evitando que las plaquetas se agreguen y la formación de microtrombos. El tratamiento complementa a la terapia habitual de estos pacientes, que sigue siendo inmunosupresión y recambio plasmático, y optimiza su eficacia”. De la Rubia destaca que caplacizumab reduce un 74% las muertes relacionadas con la PTTa, así como las complicaciones trombóticas y las reagudizaciones.
El hematólogo recuerda que lo idóneo es empezar a administrar el fármaco en el mismo momento en que se sospecha la enfermedad. También insiste en que debe continuarse con el abordaje habitual.
Los resultados del estudio revelan una reducción clínicamente significativa del uso de recambio plasmático en los pacientes que recibieron caplacizumab, en comparación con el grupo que recibió placebo, así como una estancia más breve en la unidad de cuidados intensivos y en el hospital.
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