Roche informa que el Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Hemlibra (emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII).
La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80% del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en España.
Emicizumab ya estaba autorizado en hemofilia A con inhibidores del factor VIII. A partir de ahora, se amplía el espectro a hemofilia A sin inhibidores.
Las diferentes opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) permitirán a las personas que conviven con esta enfermedad y a los profesionales sanitarios elegir aquella que mejor se adapte a sus preferencias y estilo de vida.
“Es el primer fármaco que ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII”, explica Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España. “Esto implica una clara mejora en relación a las importantes cargas asociadas al tratamiento de esta enfermedad, ya que además es el primero de administración”.
"Noticia esperada"
Ramiro Núñez, jefe de la Sección de Trombosis y Hemostasia del Hospital Virgen del Rocío (Sevilla), ha celebrado la llegada de esta nueva indicación: “Era una noticia muy esperada por parte de la comunidad de hemofilia, tanto por los pacientes como por los profesionales sanitarios que atendemos esta enfermedad. Una terapia que ya conocíamos, por su disponibilidad para los pacientes con hemofilia A e inhibidores y que, ahora, con esta segunda indicación, vamos a tener la posibilidad de utilizarla para un importante grupo de pacientes con hemofilia A grave”.
Núñez, que ha participado en el desarrollo clínico, subraya que “unos de los principales objetivos en el tratamiento de esta enfermedad es conseguir el sangrado cero en estas personas. Gracias a los estudios ampliados de los ensayos clínicos con emicizumab, hemos confirmado que el 88,6% de los pacientes lo logra a las 96 semanas de tratamiento”.
La hemofilia A requiere un tratamiento crónico intravenoso, que exige su administración varias veces a la semana, con la importante carga que esto conlleva. “La vía subcutánea alivia esta carga de manera muy significativa, teniendo en cuenta que hay muchos pacientes con un mal acceso venoso para administrar el tratamiento, otros que están muy cansados de ello y, sobre todo, para los pacientes pediátricos, en los que va a suponer un gran cambio frente a la vía intravenosa tradicional, resalta Núñez.
Ensayos clínicos
La autorización está avalada por los resultados de los estudios de referencia Haven 3 y Haven 4 en los que han participado tres centros españoles. “España ha sido uno de los países que más pacientes ha reclutado para realizar los ensayos clínicos, por lo que nos podemos sentir muy orgullosos por nuestra aportación para que este tratamiento fuera aprobado y puesto a disposición de estas personas”, concluye Núñez.
En el Haven 3 en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, la profilaxis con emicizumab produjo una reducción estadística y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII, en una comparación intrapaciente prospectiva.
En el Haven 4, en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, el medicamento mostró el mismo control de las hemorragias cuando se administra cada 4 semanas.
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