Una investigación realizada por científicos del Instituto Wellcome Sanger descubre que la edición genética CRISPR/Cas9 puede causar un daño genético en las células mayor de lo que se pensaba. Estos resultados tienen implicaciones en el eventual uso de terapia génica basada en las herramientas CRISPR/Cas9.
El estudio, que se publica en Nature Biotechnology, también revela que las pruebas estándar para detectar cambios en el ADN no detectan este daño genético, lo que extrema la necesidad de precaución y pruebas específicas para cualquier potencial terapia genética.
Los investigadores llevaron a cabo un estudio sistemático completo en células de ratón y humanas y descubrieron que con frecuencia, CRISPR/Cas9 causaba mutaciones extensas, pero a una mayor distancia del objetivo terapéutico.
Algunos de los efectos adversos del editor genético
no se aprecian con los métodos convencionales de genotipado
Muchas de las células tratadas con el editor genético presentaban reordenamientos genéticos, como deleciones e inserciones de ADN. Esto podría conducir a la desactivación o activación de genes importantes. Además, algunos de esos cambios estaban demasiado lejos del sitio objetivo como para ser vistos con los métodos convencionales de genotipado.
El profesor Allan Bradley, del Wellcome Sanger Institute, y autor de este trabajo dice: “Esta es la primera evaluación sistemática de eventos inesperados que resultan de la edición CRISPR/Cas9 en células relevantes terapéuticamente, y encontramos que los cambios en el ADN se han subestimado gravemente. Es importante que cualquiera que piense en usar esta tecnología para la terapia génica proceda con precaución y observe cuidadosamente los posibles efectos nocivos”.
La profesora Maria Jasin, investigadora del Centro del Cáncer Memorial Sloan Kettering, en Nueva York, que no ha participado en el estudio considera que “este estudio es el primero en evaluar el repertorio de daño genómico que surge en un sitio de escisión de CRISPR/Cas9. No se sabe si los sitios genómicos en otras líneas celulares se verán afectados de la misma manera, este trabajo muestra que se necesita más investigación y pruebas específicas antes de utilizar CRISPR/Cas9 clínicamente”.
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