“Nuestro objetivo es tratar al 100% de los pacientes con fibrosis quística”

Vertex anunció a finales de noviembre los resultados positivos de dos ensayos de fase III con su combinación triple de ivacaftor, tezacaftor y VX-659 en fibrosis quística (FQ), con la que se podría llegar a tratar al 90 por ciento de los pacientes. Las expectativas generadas por este triplete son muy altas: antes de que se publicaran estos datos la consultora Evaluate ya señalaba en su último informe de 2018 que es el candidato más valioso del pipeline de las 7.000 primeras compañías farmacéuticas y biotecnológicas del mundo.

La biofarmacéutica estadounidense, con sede en Boston, comercializa únicamente en España Kalydeco (ivacaftor), mientras que Orkambi (ivacaftor/lumacaftor) ya esta aprobado por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios. Con ambos se calcula que se puede llegar a tratar a cerca del 60 por ciento de los pacientes.

Además, desde noviembre cuenta con la autorización europea de comercialización para Symkevi (tezacaftor/ ivacaftor), en un régimen en combinación con ivacaftor. Esta terapia rescata a los pacientes que no toleran Orkambi.

Detrás de los hitos en la terapéutica de la FQ alcanzados por Vertex se encuentra Sabine Hadida, vicepresidenta y responsable de Química en el equipo de investigación de Vertex en San Diego (Estados Unidos). Desde que se unió a Vertex en 2002, Hadida ha dirigido el equipo de investigación química en FQ y dolor.

“Es probable que para llegar a curar
la enfermedad sea necesario recurrir a la terapia génica”

En este tiempo, su laboratorio ha descubierto los medicamentos dirigidos a las causas subyacentes de la FQ y otras moléculas en desarrollo clínico y preclínico. Su trabajo, de testar miles de candidatos y optimizar compuestos, es previo a la fase clínica. La Sociedad Americana de Química distinguió en 2013 a este grupo de científicos con el título de Héroes de la Química y reconoció así su excelencia en innovación.

Hadida, licenciada y doctora en Farmacia por la Universidad de Barcelona, explica que los resultados a los que han llegado son fruto “de más de veinte años de investigación secuencial. El interrogante sobre cómo tratar la fibrosis quística es muy amplio, pero si lo divides en pequeñas preguntas puedes alcanzar una meta detrás de otra”.

“Queremos trasladar lo que hemos aprendido a otras enfermedades severas”

Todos estos fármacos son terapias dirigidas a mutaciones del gen CFTR, descubierto en 1989 (el mismo año de la fundación de Vertex) y del que se han identificado cerca de 2.000 mutaciones, de las que 127 se saben que están relacionadas directamente con esta enfermedad rara. “Intentamos encontrar el mejor medicamento para restaurar la función de la proteína defectuosa que, dependiendo de las mutaciones, tiene consecuencias diferentes, por lo que no todos los pacientes pueden responder al mismo tipo de molécula”. apunta. “Pero nuestro objetivo es encontrar un tratamiento para el 100 por cien de los pacientes con FQ”.

I+D y posible absorción

Advierte de que estas terapias son tratamientos crónicos. “Es probable que para curar se necesite terapia génica”. La compañía, que dedica un 70 por ciento de sus ingresos a la I+D, ya investiga con nuevos enfoques, como la edición genética o las terapias basadas en ARN mensajero, y aunque la FQ sigue siendo protagonista, aparecen representadas otras áreas como las hemoglobinopatías, el dolor y la lesión aguda de la médula espinal. “Queremos trasladar lo aprendido a otras enfermedades muy severas y aportar terapias que transformen su curso”.
La cartera de Vertex ha despertado el apetito inversor y un escenario plausible es que fuera absorbida por otra compañía. Pero Hadida prefiere “no especular y y seguir dedicada a buscar soluciones a los problemas de la investigación que tenemos delante, que todavía son muchos por solventar”.

En el laboratorio

La imagen circular representa la cámara Ussing, que permite probar la actividad de los compuestos de Vertex en células epiteliales bronquiales humanas. Con esta máquina los científicos de la compañía lograron por primera vez demostrar actividad en las células epiteliales bronquiales de un paciente con FQ.
La segunda fotografía recoge al investigador Tim Neuberger. Desde 2004 ha trabajado en 60 pulmones con FQ donados y ha desarrollado un método que aísla células epiteliales bronquiales humanas al expandir y diferenciar las células en el epitelio respiratorio.

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