El mercado de medicamentos huérfanos sigue creciendo, pero el entorno en el que operan está cambiando rápidamente. Se prevé que las terapias para enfermedades raras generen más de 400.000 millones de dólares en ventas globales y representen más del 21% de las ventas de medicamentos con receta para 2032, frente a los 213.000 millones y alrededor del 16% de las ventas de prescripción en 2025. Así lo recoge el Informe de Medicamentos Huérfanos 2026 de la consultora Evaluate Pharma. Esta magnitud ha hecho que estos medicamentos pasen de ser secundarios en las carteras de productos a ocupar un lugar central en la toma de decisiones estratégicas.
Además, casi la mitad (el 45%) de los 20 fármacos huérfanos más valiosos en desarrollo en la actualidad por parte de la industria biofarmacéutica son moléculas pequeñas, es decir, compuestos orgánicos de bajo peso molecular que no son polímeros, cuyo tamaño reducido les permite atravesar membranas celulares y actuar intracelularmente, siendo comunes en medicamentos orales, metabolitos secundarios y herramientas biológicas. A diferencia de los medicamentos biológicos (como anticuerpos monoclonales), las moléculas pequeñas son más simples, fáciles de producir en masa y no suelen generar inmunogenicidad. Sin embargo, presentan interacciones medicamentosas más frecuentes.
El informe de Evaluate revela que ese 45% de fármacos huérfanos más importantes en desarrollo supera con creces a la siguiente modalidad, los anticuerpos monoclonales, que solo representan el 20%. De hecho, el fármaco huérfano más valioso, según Evaluate, es una molécula pequeña: daraxonrasib, un inhibidor pan-RAS desarrollado por Revolution Medicines. Las proyecciones de sus posibles ventas de 4.000 millones de dólares en 2032 reflejan "la considerable necesidad no cubierta en el cáncer de páncreas, debido en parte a la ineficacia de la inmunoterapia en este contexto", recoge el trabajo.
Los analistas de Evaluate observaron que solo tres de los medicamentos huérfanos más vendidos en la actualidad -Alyftrek y Trikafta, de Vertex, para la fibrosis quística, y Brukinsa, de BeOne Medicines, para el cáncer hematológico- son moléculas pequeñas, lo que lleva a los autores del informe a considerar que esta modalidad está "resurgiendo" en la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos.
"Esta evolución en las modalidades de medicamentos huérfanos podría reflejar un resurgimiento generalizado de las moléculas pequeñas, impulsado por una comprensión más profunda de los mecanismos de la enfermedad, herramientas químicas y basadas en datos más avanzados (incluida la IA), además de las ventajas inherentes de las moléculas pequeñas en cuanto a accesibilidad al objetivo, conveniencia, fabricación y coste", señala el informe.
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