Las terapias avanzadas ya están cambiando las perspectivas de tratamiento en oncohematología y enfermedades raras, pero lo que se vislumbra es todavía la punta del iceberg de lo que está por llegar. La Fundación Instituto Roche ha organizado este miércoles en streaming la III Jornada Anticipando la Medicina del Futuro, durante la cual un panel de expertos ha analizado los avances y los retos de la terapia celular y la terapia génica. Son los mismos especialistas que firman el informe Anticipando dedicado a la terapias avanzadas.
“Vivimos en un momento de la Medicina increíble”, ha señalado Juan Bueren, coordinador del documento y jefe de la División de Terapias Innovadoras del Ciemat (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas). Bueren ha insistido en que la terapia génica ya está consiguiendo la curación de enfermedades mortales, pero su desarrollo acaba de arrancar y estos éxitos son “pruebas de concepto” de su papel en la medicina del futuro. “No podemos pensar que esta es la medicina genética que se va a establecer, tenemos que hacer muchos avances en la parte básica de la investigación”.
CAR-T
Dentro de las terapias avanzadas las CAR-T (a medio camino entre la terapia celular y la génica) han supuesto “un cambio de paradigma” en el tratamiento de tumores hematológicos, ya que están logrando curar a pacientes con enfermedad avanzada, ha recordado José María Moraleda, jefe de Hematología y Hemoterapia del Hospital Clínico Virgen de la Arrixaca (Murcia).
En España ya se han aplicado más de 200 infusiones de CAR-T en pacientes con leucemias agudas linfoblásticas y linfomas de célula grande B. Moraleda ha indicado que las CAR-T han arrojado resultados positivos en otras enfermedades hematológicas como el mieloma múltiple, y comienzan a aparecer datos positivos de eficacia en tumores sólidos como mioblastomas o cáncer pulmón. “Nos vamos a tener que formar mucho porque afortunadamente vamos a curar a muchos pacientes que no eran tratables con los tratamientos convencionales”.
En España cerca de 200 pacientes han recibido terapia CAR-T desde marzo de 2019
Felipe Prósper, director del Área de Terapia Celular de Clínica Universidad de Navarra, entiende que “la expectativa” de lo que puede aportar este campo de la Medicina “es brutal”, pero que hay que hacer "un esfuerzo de objetividad" en la comunicación a la sociedad de todos estos avances. “Lo que estamos viendo no nos lo imaginábamos, en pacientes con leucemias linfoblásticas agudas conseguimos curaciones del 30-40%, lo que es increíble, pero hay que transmitir cierta tranquilidad”. Ha advertido que las CAR-T no son la curación para todos los pacientes, tienen toxicidades y se producen recaídas, y tan importantes como los retos científicos son los económicos y de acceso.
Ha estimado que en España unos 500 pacientes al año son candidatos a la terapia con CAR-T, una cifra sensiblemente superior a los dos centenares de pacientes tratados desde marzo de 2019. Prósper ha atribuido este decalaje a cuestiones médicas y burocráticas, y ha señalado que en Estados Unidos se ha calculado que solo el 15% de los pacientes en los que estaba indicado el tratamiento con CAR-T llega a recibirlo.
Sin embargo Moraleda se ha mostrado esperanzado en cuanto a las expectativas de acceso, ya que prevé una bajada de precios y gracias al desarrollo de CAR-T académicos y a los frutos del Plan de Terapias Avanzadas del Ministerio de Sanidad aprobado en 2018.
Enfermedades raras
Junto con los tumores hematológicos, las terapias avanzadas también están revolucionado el área de enfermedades raras al tiempo que están poniendo contra las cuerdas la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. Según Ángel Carracedo, director de la Fundación Pública Gallega de Medicina Genómica (Servicio Gallego de Salud), se calcula que el 10% del gasto farmacéutico global en 2027 corresponderá a tratamientos para enfermedades minoritarias.
De momento las agencias europea (EMA) y americana (FDA) han dado luz verde a seis terapias génicas para enfermedades monogénicas, y hay otras tres aprobadas en oncología. Entre estas, se encuentra la terapia para la atrofia muscular espinal (AME) que con su precio de salida al mercado estadounidense de 2,12 millones de dólares recibió el sobrenombre el medicamento más caro del mundo.
Uno de los retos es conseguir que este tipo de tratamientos alcance otras enfermedades, no tan graves o para las que existe alternativa terapéutica. La terapia génica puede lograr el control de una enfermedad con una única inyección en la vida frente a tratamientos crónicos, ha explicado Gloria González-Aseguinolaza, subdirectora del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra y directora científica de Vivet Therapeutics. “En enfermedades como la AME está clarísimo, pero en otras como la fenilcetonuria o la enfermedad de Wilson la terapia génica va a llegar, pero tenemos que resolver cuestiones como el coste”.
Dentro de la terapia génica, Lluis Montoliu, investigador científico del Centro Nacional de Biotecnología (CNB), ha resaltado otra revolución, la de la edición génica, aplicable en CAR-T. “Hace unos días se han publicado los primeros resultados espectaculares en anemia falciforme y betatalasemia de pacientes que ya están libres de las transfusiones”.
La terapia celular podría ser útil en distrés respiratorio en covid-19
También en este terreno Montoliu ha observado que queda mucho por aprender y que más allá de la edición génica destinada a inactivar una función de un gen, hay que avanzar en el conocimiento de aquellas aplicaciones de edición que pretenden sustituir una secuencia incorrecta y reemplazarla por lo correcta. “Todavía no sabemos que ese reemplazo ocurra la mayor parte de las veces y no interfiera con otras partes del genoma o del organismo”.
Terapia celular
Por otra parte, en el segmento de terapia celular, Bueren ha recordado que el paradigma es el trasplante de progenitores hematopoyéticos pese a que no se considera terapia avanzada al no existir manipulación de las células. Este tipo de aproximación se investiga en un buen número de enfermedades inflamatorias y autoinmunes y en regeneración de tejidos, y se emplea en el tratamiento de fístulas asociadas a Crohn. La terapia celular autorizada en esta indicación tiene firma española y surgió de la investigación de Damián García-Olmo en la Fundación Jiménez Díaz.
Entre los campos en que se considera que la terapia celular puede ser útil están la regeneración ósea y de cartílago, la córnea, el miocardio, la piel y las enfermedades neurodegenerativas. Asimismo en artritis reumatoide, diabetes e incluso el distrés respiratorio en covid-19.
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