Esperanzas y reveses en el desarrollo de fármacos para la ELA

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La biotecnológica estadounidense Biogen ha trasladado recientemente a sus inversores -durante la presentación de su balance financiero en lo que va de año- que mantiene su importante apuesta por el eventual tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA); tiene un ensayo pivotal y dos proyectos en desarrollo temprano, con lo que según la consultora especializada Evaluate se ha convertido discretamente en uno de los líderes en la búsqueda de una opción para la citada enfermedad.

No es la única compañía explorando este terreno, y la cartera global del sector revela futuros resultados a corto plazo en investigaciones de Brainstorm Cell Therapeutics, Gilead y Revalesio. También hay nuevos ensayos en marcha, lo que demuestra que las compañías no están permitiendo que algunos recientes reveses en este área las distraigan de su objetivo de abordar la hasta ahora intratable enfermedades de las neuronas motoras.

Entre los reveses, Evaluate recuerda los de Mallinckrodt, que el mes pasado interrumpió la fase II de su estudio Pennant con su H.P. Acthar Gel ante la advertencia de su departamento de monitorización de datos, y Biohaven ha recibido una carta completa de las autoirdades estadounidense por problemas en la fabricación de Nurtec, una formulación de riluzole, uno de los dos compuestos aprobados hasta ahora para esta enfermedad.

Líneas de investigación

Pero ninguno de estos reveses ha desanimado a Biogen, que dispone de dos líneas en investigación dirigidas a la forma genética de la ELA: tofersen, un anti-SOD1 mRNA, que previsiblemente arrojará resultados del ensayo pivotal Valor en 2021, al tiempo que su anti-C9orf72 oligo BIIB078 generará datos en fase I. Ambos los desarrolla en colaboración con Ionis.

Además, dispone de otro proyecto separado en fase I, BIIB100/KPT-350, licenciado de Karyopharm el año pasado. Se trata de una molécula pequeña, inhibidora de XPO1, un mecanismo que Biogen espera pueda frenar la progresión de ELA esporádica.

Esa primera revisión del compuesto tofersen es la que ahora se espera con más entisiasmos, aunque será precedida por los resultados de la terapia celular en fase III en el estudio NurOwn Program One, de la compañía Brainstorm.

Por último, un controvertido proyecto en fase avanzada es el de AB Science con masitinib, que ha estado en desarrollo como Masican para el tratamiento del cáncer. La UE ha rechazado el compuesto para ELA, pero los muy cacareados resultados positivos de su fase II/III han llevado a AB a intentar empezar de nuevo otro ensayo pivotal con 495 sujetos, en el segundo semestre de este año.

El informe de Evaluate señala que, por supuesto, los inversores tendrán en cuenta que la ELA sigue siendo una enfermedad sin tratamiento, como se ha demostrado en varios estudios fracasados a medio camino.

Otros fracasos

Más ejemplos de fracasos son los del ensayo en fase II con NSI-566, de la compañía Neuralstem, el de Genervon con la molécula GM604 y el de Medday con Qizenday. Los tres se interrumpieron en los últimos cuatro años y no hay noticias sobre nuevos planes con ningúo de ellos.

El estudio Fortitude, de Cytokinetics, con reldesemtiv fracasó hace dos meses; el compuesto se había seleccionado como una continuación de tirasemtiv, que también tuvo que interrumpir Cytokinetics hace dos años en otro ensayo para ELA.

Por contra, Bioelectron Technology, reclamaba el año pasado un triunfo a medio camino de desarrollo del EPI-589, un proyecto con una farmacología desconocida que según la compañía se dirige contra las enzimas oxidoreductasas, conocidas por ser cruciales en la regulación de la inflamación.

Además, Revalesio ha completado recientemente un estudio con el antagonista de GPCR conocido como RNS60 y Gilead dispone del antagonista del receptores de ácidos grasos libres Ranexa, cuyo ensayo terminará previsiblemente en octubre y que se basa en un compuesto disponible para la angina crónica.

 

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