El Hospital Universitario de Bellvitge, en Hospitalet de Llobregat, Barcelona, está tratando a cuatro pacientes con el mavacamten, primer inhibidor de la miosina cardíaca que aborda de forma específica los mecanismos fisiopatológicos de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva.
Se trata de una terapia innovadora y personalizada que actúa sobre el mecanismo fundamental de la enfermedad: un exceso de fuerza en la contracción cardíaca que desencadena la serie de síntomas y complicaciones, que en un tercio de los pacientes pueden llegar a ser graves. Tiene, además, el potencial de prevenir procedimientos invasivos, algo importante especialmente en una enfermedad (miocardiopatía hipertrófica) que es la miocardiopatía congénita más frecuente (un caso por cada 500 habitantes).
Fue aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) hace poco, en noviembre de 2024, para su uso; y se financia de manera pública para pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática en clase funcional NYHA II/III, que no están controlados pese a dosis máximas toleradas de un betabloqueante no vasodilatador o un calcio-antagonista no hidropiridínico. Desde 2023 y hasta noviembre se debía solicitar como Uso Provisional al Ministerio de Sanidad, teniendo el visto bueno de las consejerías de las comunidades autónomas a las que perteneciesen los pacientes candidatos.
El mavacamten (de Bristol Myers Squibb), según el hospital barcelonés, mejora los síntomas de la enfermedad y ofrece una alternativa no invasiva a los tratamientos tradicionales como la miectomía quirúrgica o la ablación septal con alcohol, abordando los mecanismos específicos de la enfermedad con menor riesgo de complicaciones. Con las evidencias clínicas aportadas por varios ensayos clínicos, el Servicio Catalán de la Salud (CatSalut) autorizó en noviembre al centro a prescribirlo como uso provisional en un primer paciente con síntomas refractarios al tratamiento de primera línea.
Una consulta multiprofesional
Esta terapia innovadora destaca también porque ha brindado a Bellvitge la oportunidad de poner en marcha una consulta específica, multiprofesional y de referencia territorial, dedicada al manejo de esta patología de alta complejidad. Está impulsada por la Unidad de Enfermedades Cardiovasculares Hereditarias del Servicio de Cardiología en colaboración con el Servicio de Farmacia.
Carles Díez, responsable de la citada Unidad de Enfermedades Cardiovasculares Hereditarias, ha manifestado que “gracias a la colaboración con Enfermería, Farmacia y el equipo de Genética Molecular del Servicio de Bioquímica hemos podido desarrollar este proyecto con inhibidores de miosina, respondiendo a una necesidad médica prioritaria y ofreciendo un abordaje innovador e integral a los pacientes con esta patología”.
Lorena Santulario, farmacéutica del Servicio de Farmacia, ha explicado, por su parte, a este diario que “aprovechando la experiencia de los cardiólogos de nuestro centro, se impulsó, desde la Unidad de Insuficiencia Cardíaca Avanzada y Trasplante Cardíaco, la creación de una consulta multidisciplinar específica de Miocardiopatías Familiares para candidatos a recibir inhibidores de la miosina, que cuenta con dos cardiólogos especialistas en miocardiopatías familiares, una enfermera clínica y una farmacéutica clínica. El objetivo de este modelo es proporcionar un marco de atención clínica multiprofesional de referencia territorial para pacientes candidatos a estas nuevas moléculas, ofreciéndoles una valoración integral que permita el manejo seguro y eficaz de la terapia”.
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