Bajo el lema Las enfermedades raras, un desafío global, este viernes se clausura en Sevilla el IX Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, organizado por el COF de Sevilla, la Federación Española de Enfermedades raras (Feder) y la Fundación Mehuer.
Jesús Aguilar Santamaría, presidente del Consejo General de COF, moderó la mesa El reto del acceso a los medicamentos por los pacientes de enfermedades raras, que puso de relieve la necesidad de disminuir la incertidumbre y aumentar la información para agilizar la toma de decisiones en este arduo proceso.
Así lo aseguró Patricia Lacruz Gimeno, directora general de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS) y Farmacia, la primera en intervenir con su ponencia Nuevos modelos de financiación de medicamentos, quien se refirió a esa incertidumbre en sus tres vertientes: clínica, económica y social.
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Sobre el primer aspecto, señaló que “los tamaños de las muestras en estos casos son muy pequeños”, lo que implica una “alta probabilidad de que la muestra no sea representativa”, a lo que se añade que “la duración de los estudios es muy corta”, pues el 43 por ciento de los ensayos dura menos de un año.
Según reveló Lacruz, el gasto en medicamentos huérfanos incluidos en la prestación farmacéutica del SNS en el año 2017 fue de 653.824.612 euros, lo que representa un 4,49 por ciento respecto al total del gasto. “El statu quo no es una opción” ante esta realidad, afirmó.
De ahí que los objetivos propuestos sean “disminuir la incertidumbre mediante la medición de resultados en salud lo antes posible y una vez finalizado el ensayo clínico” y “el alineamiento clínico con las decisiones de la Comisión Interministerial de Precios y Medicamentos (CIPM)”; así como “la corresponsabilidad de la industria farmacéutica en la mejora del diseño del ensayo clínico, el pago por resultados en salud y la información rigurosa y veraz a la ciudadanía”.
Por su parte, Mª Jesús Lamas Díaz, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), disertó acerca de medicamentos fuera de indicación, señalando que esta tipología de medicamentos, también conocidos como off label, son “lo contrario de los que están en indicación (on label), que son aquéllos en los que el balance entre el beneficio y riesgo es favorable”.
Se impulsa la “estrategia del reposicionamiento”
Lamas expuso algunas casuísticas para concluir que “cuando aparece un medicamento nuevo hay que evaluar y discutir ese balance en función de las alternativas que existen”.
Según la directora de la Aemps, los requisitos para el uso de un medicamento off-label son dos: que tenga “un carácter excepcional” y que “se limite a las situaciones en que se carezca de alternativas terapéuticas autorizadas para un determinado paciente”. En otras palabras, que sirva para “una necesidad no cubierta”.
En este sentido, Lamas se refirió a la estrategia del “reposicionamiento”, que tiene como objetivo “promover un marco legal y unos cauces para regular medicamentos fuera de indicación cuando existe una evidencia clínica robusta”; para ello hace falta un adalid, que puede ser “cualquiera menos el titular” y, en suma, alguien que recoge toda la información científica para lograr la regulación de medicamentos consolidados que estaban dormidos, como, por ejemplo la colchicina, usada para la fiebre mediterránea familiar.
Industria “lentísima”
Por último intervino Julián Isla Gómez, miembro del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Aemps, que habló sobre participación de las asociaciones de pacientes en las decisiones sobre el acceso a los medicamentos huérfanos. Es padre de un niño de 10 años con síndrome de Dravet, una enfermedad rara debilitante con alta mortalidad, pues el 20 por ciento de los afectados fallece antes de los 16 años. “El diagnóstico se lo hicieron hace 9 años; entonces encontré seis familias y los junté con el objetivo de buscar una cura”, explicó. Según Isla, el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos es “lentísimo”. “Es una industria lenta, al menos desde el punto de vista del paciente”, recalcó.
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Según reveló, hoy día hay “unos 160 medicamentos huérfanos autorizados para alrededor de 7.000 enfermedades raras”, con lo cual hay “un agujero enorme” dado que, además, “muy pocos fármacos curan, la mayoría van al síntoma”. Así, calculó que si en todo el mundo los medicamentos huérfanos cuestan 120.000 millones de dólares, para tratar esas 7.000 enfermedades raras “haría falta la cantidad equivalente al Producto Interior Bruto de Francia, Alemania y Reino Unido juntos”, añade.
“El desarrollo lento y los altos costes” dibujan, a su juicio, un panorama sombrío, de tal modo que hoy día solo tiene acceso a medicamentos huérfanos “la gente con dinero”, dijo.
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