La CE aprueba 'Daybu' para los síntomas neuroconductuales del Síndrome de Rett

Empresas

cristinareal

De Acadia Pharmaceuticals

La compañía estadounidense Acadia Pharmaceuticals, especializada en neurociencia y enfermedades raras ha recibido la aprobación de la Comisión Europea para su medicamento Daybu -trofinetida- en el tratamiento de los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett en pacientes adultos y pediátricos de cinco años o más. Según fuentes de la compañía, el medicamento se convierte así en el primero y único aprobado para el síndrome de Rett en la Unión Europea. 

En el síndrome de Rett, los niveles del factor de crecimiento similar a la insulina tipo 1 (IGF-1) en el cerebro son inferiores a los normales, lo que se cree que puede afectar al funcionamiento del sistema nervioso. La trofinetida, añaden las citadas fuentes, está constituida por una molécula derivada del IGF-1.

La mutación de MECP2 altera la pubertad en el síndrome de Rett, El estrés en las etapas tempranas del desarrollo altera la morfología de células cerebrales del sistema inmune en mutaciones asociadas a Rett, Asocian mutaciones raras en el gen RNU4-2 con discapacidad intelectual

"La autorización de Daybu marca un importante hito para la comunidad del síndrome de Rett en la Unión Europea y supone un avance en nuestra misión de

Trofinetida se convierte así en el primer y único medicamento en la Unión Europea para el síndrome de Rett en la Unión Europea. Off Redacción Industria Farmacéutica Enfermedades Raras Empresas Off

via Noticias de diariomedico.... https://ift.tt/AYtg0BC