La terapia génica cardiaca vive una era de renacimiento tras el escaso éxito de la primera generación de tratamientos. Pacientes y cardiólogos han asistido en los últimos años a la aprobación de diversas estrategias dirigidas a otras enfermedades, pero ni una sola en su ámbito. Por fin se están produciendo avances significativos gracias a la intensificación de la investigación y las lecciones aprendidas de las terapias que no salieron adelante.
El último congreso de la Sociedad Europea de Cardiología, celebrado en Múnich, dedicó una sesión a las estrategias más prometedoras de terapia génica y la edición genética, a la que asistió Eduardo Villacorta, presidente de la Sección de Cardiopatías Familiares y Genética Cardiovascular de la Sociedad Española de Cardiología (SEC). "Fue muy ilusionante", comenta a Diario Médico. "Es una opción de tratamiento que permitirá curar o prevenir enfermedades que hasta hace poco no tenían cura", añade. "Yo creo que tiene mucho recorrido".
Las razones por las que las enfermedades del corazón no cuentan todavía con ninguna terapia génica aprobada son múltiples. Villacorta cita los problemas con los vectores que introducen el material genético en las células. "Se estaban utilizando ciertos virus que podían transportar la terapia génica hacia las células diana, pero también producían toxicidad hepática", señala. "De hecho, hace poco se paró un ensayo clínico por este motivo".
Sistemas de administración eficaces
Una revisión publicada en 2025 en Cardiovascular Research resume los principales escollos que han lastrado el progreso de la investigación. "El desarrollo de terapias génicas cardiovasculares supone un desafío técnico considerable, especialmente en lo relativo a la identificación y creación de sistemas de administración eficaces, capaces de lograr una eficacia significativa con un perfil de seguridad aceptable para el paciente", señalan los autores, encabezados por Patricia Musolino, del Centro de Medicina Genómica del Hospital General de Massachusetts, en Boston.
A pesar de ello, "los ensayos clínicos recientes y actuales están abriendo nuevos caminos y obteniendo información valiosa centrada en el paciente; esto aporta nuevos conocimientos fundamentales y permitirá el desarrollo traslacional -desde el laboratorio hasta la práctica clínica- que ha demostrado ser tan eficaz en otras áreas de la medicina". Las expectativas son muy altas, pero no a corto plazo. "Se prevé un horizonte de 10 años para la obtención de la autorización de comercialización de varias terapias génicas cardiovasculares", concluyen los firmantes de la revisión.
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