La compañía estadounidense Ionis ha recibido la aprobación de la FDA para Zanvastro -zilganersen-, que se convierte así en el primer tratamiento aprobado para la enfermedad de Alexander en pacientes pediátricos y adultos, y en la primera terapia dirigida a modificar el mecanismo subyacente de la citada enfermedad, un trastorno neurológico genético y progresivo causado por variantes patogénicas del gen GFAP, que codifica la proteína ácida fibrilar glial. Estas alteraciones provocan una producción y acumulación anómalas de GFAP en los astrocitos, lo que termina afectando a neuronas y mielina.
La enfermedad puede aparecer desde la infancia hasta la edad adulta y ocasionar deterioro motor y cognitivo, pérdida de autonomía y dificultades para controlar funciones como la deglución. Su prevalencia se estima en aproximadamente un caso por cada uno a tres millones de personas.
La compañía señala que Zanvastro es un medicamento dirigido al ARN diseñado para reducir la producción de GFAP que se administra en una dosis de 50 mg mediante inyección intratecal cada tres meses.
La aprobación se apoya principalmente en un estudio clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado, identificado como NCT04849741, un programa pivotal entre 54 participantes de entre aproximadamente 1,5 y 53 años. El estudio alcanzó su objetivo principal en los participantes de 5 años o más: zilganersen 50 mg mostró una estabilización estadísticamente significativa de la velocidad de la marcha, medida mediante el test de marcha de 10 metros (10MWT), frente al grupo control en la semana 61. La diferencia media por mínimos cuadrados entre los grupos fue del 33,3%. La compañía también ha comunicado resultados favorables en otras variables relacionadas con la función motora y distintos dominios clínicos de la enfermedad. En particular, los datos presentados en la reunión anual de la American Academy of Neurology (AAN) de 2026 mostraron resultados adicionales del estudio pivotal y del efecto del tratamiento sobre diferentes manifestaciones de la enfermedad. En los niños pequeños, la valoración de la evolución clínica requiere medidas diferentes a las utilizadas en pacientes mayores. Ionis ha comunicado resultados de la Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) en este contexto.
La valoración de la FDA
La autorización supone un cambio en el abordaje de una enfermedad. "Para los pacientes con enfermedad de Alexander y sus familias no había opciones terapéuticas aprobadas, solo cuidados de soporte mientras la enfermedad progresaba", ha señalado la directora de la División de Neurología I del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, Emily Freilich, quien ha calificado la aprobación de "momento histórico" para esta comunidad.
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