El desarrollo de nuevos medicamentos no se limita a las grandes áreas que concentran la atención de la industria, como oncología y, ahora también, la obesidad. Hay innovaciones dirigidas a poblaciones más pequeñas que pueden cambiar el tratamiento de determinadas enfermedades y, al mismo tiempo, obligar a los sistemas sanitarios a replantearse cómo incorporarlas y financiarlas.
Es el caso de Tryngolza (olezarsen), oveporexton y brepocitinib, tres medicamentos incluidos en el informe Notable New Drugs de Optum Rx, la división de servicios farmacéuticos de Optum, compañía estadounidense especializada en servicios de salud y gestión de prestaciones farmacéuticas. Su equipo de seguimiento del pipeline analiza periódicamente los medicamentos que se aproximan al mercado (los tres han recibido el visto bueno de la FDA este verano) y los examina desde la perspectiva de los pagadores.
Más allá de sus diferencias, los tres casos permiten observar tres formas distintas de innovación: ampliar de manera sustancial la población candidata a un fármaco ya conocido, introducir un mecanismo de acción diferente y llevar una terapia dirigida a una enfermedad rara.
El cambio de escala más evidente se produce con Tryngolza -olezarsen-, de Ionis Pharmaceuticals. El fármaco ya estaba autorizado para adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), una enfermedad genética ultrarrara. La nueva indicación aprobada por la FDA en junio lo autoriza también para la hipertrigliceridemia grave (sHTG), definida por niveles de triglicéridos iguales o superiores a 500 mg/dL.
La diferencia está en el tamaño de la población. Optum estima que unos 3 millones de personas en Estados Unidos viven con sHTG. Dentro de ese grupo, alrededor de un millón presenta triglicéridos de al menos 880 mg/dL o niveles de 500 mg/dL acompañados de antecedentes de pancreatitis u otras comorbilidades. Unas 500.000 personas alcanzan o superan los 1.000 mg/dL.
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