Cada año se diagnostican unos 3.000 nuevos casos de mieloma múltiple en España, una cifra que lo sitúa entre los cánceres hematológicos más frecuentes, junto a los linfomas (10.000 nuevos casos) y las leucemias (6.000), según datos de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).
Hoy, 5 de septiembre, se dedica el día a esta enfermedad, que afecta sobre todo a personas mayores -se estima una edad media de 66-70 años en el diagnóstico, aunque un 37% de los pacientes tiene menos de 65 años- y cuya supervivencia global ha incrementado la prevalencia hasta los 25.000 casos en tratamiento.
Ese aumento de la media de supervivencia global de los 3-5 años a los 7-10 años ha sido posible gracias a los nuevos tratamientos. Como ha recordado María Victoria Mateos, hematóloga y directora de la Unidad de Mieloma del Hospital Universitario de Salamanca, en una rueda de prensa con motivo de este Día Mundial, “el abordaje del mieloma ha cambiado radicalmente por la introducción de fármacos nuevos en lo que llevamos del siglo XXI: primero con la llegada de los inhibidores de proteasoma, los inmunomoduladores y posteriormente los anticuerpos monoclonales anti CD38. Además, están apareciendo fármacos nuevos con un mecanismo de acción diferente, aunque destaca especialmente la llegada de terapias frente a una nueva diana – BCMA- a través de anticuerpos conjugados, biespecíficos o linfocitos T-CAR. Las nuevas estrategias se irán moviendo hacia líneas más precoces con el objetivo de intentar conseguir la curación para un porcentaje de pacientes con MM”.
Guías de manejo de la MM
María Victoria Mateos es junto con Juan José Lahuerta, hematólogo del Instituto de Investigación del Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid) y coordinador del Grupo Español de Mieloma, del Programa Español de Tratamientos en Hematología (GEM-PETHEMA); Javier de la Rubia, del Hospital Universitario La Fe, de Valencia; Joan Bladé, del Hospital Clínic de Barcelona, y Jesús San Miguel, del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), de Pamplona, los coordinadores de la Guía Nacional de Mieloma Múltiple, elaborada por el GEM-PETHEMA para el abordaje de la enfermedad, y presentada hoy coincidiendo con el Día Mundial del MM.
Nuevas terapias
Entre otras cuestiones novedosas, la guía incluye un resumen de tratamientos que están en proceso de prueba y desarrollo. Entre ellos, destacan nuevos fármacos, como selinexor, venetoclax, melflufen o iberdomida, y terapias avanzadas, como los anticuerpos biespecíficos (BiTEs, bispecific T-cell engagers) y las terapias CAR-T, que han demostrado tasas de respuesta similares (entre un 70% y un 80%, e incluso superiores) en pacientes con MM sin otras alternativas terapéuticas.
Aunque la duración de la respuesta es limitada en el grupo de pacientes con MM muy avanzado, no hay duda de que los ensayos clínicos en fases más tempranas aportarán mejoras muy importantes a las perspectivas de la enfermedad.
En ensayos clínicos fase III desarrollados en GEM-PETHEMA, el tratamiento con lenalidomida y dexametasona frente a abstención demostró, por primera vez, un claro beneficio clínico al retrasar de forma significativa la progresión a MM en los casos de alto riesgo. “Otros estudios en fase II están evaluando daratumumab en monoterapia, isatuximab en monoterapia y otros regímenes basados en lenalidomida y dexametasona con carfilzomib, ixazomib o elotuzumab”, comenta Lahuerta.
Al igual que ocurre con el tratamiento de primera línea en pacientes con MM de nuevo diagnóstico, la recaída debe manejarse con tratamientos combinados y muy prolongados. “Fijar el grado de sensibilidad o resistencia a los fármacos empleados con anterioridad constituye un aspecto clave del tratamiento de la recaída”, expone Lahuerta.
“Aunque es posible obtener algún tipo de respuesta con combinaciones o dosis distintas de fármacos a los que el paciente ya se ha demostrado refractario, la evidencia apoya el uso preferente de combinaciones con nuevos fármacos a los que el paciente no haya sido expuesto o, al menos, a los que no haya demostrado refractariedad”.
La guía también dedica un espacio importante al MM asintomático, una condición precancerosa asintomática en la que se detectan paraproteínas junto con un incremento de células plasmáticas en la médula ósea.
Dar visibilidad a la enfermedad
Precisamente, el hecho de que el MM pueda ser una enfermedad silente muchos años antes del diagnóstico es uno de los motivos, junto a su baja incidencia, que hacen de este cáncer una enfermedad muy poco visible para la sociedad en general. Por este motivo, Janssen, con el apoyo de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (CEMMP), invitan a la sociedad a involucrarse en una campaña de concienciación a través de un nuevo símbolo: una “M” representada con los dedos de la mano a la altura de los ojos.
"Iniciativas como LO QUE NO VES aportan exactamente lo que necesitamos, que el mieloma múltiple sea visible y que la sociedad conozca lo que es y no lo confunda con otras enfermedades”, comenta Mateos.
'Adelantarse al futuro'
Con ese mismo objetivo de visibilizar al MM, la Asociación Española de Afectados por Linfoma, Mieloma y Leucemia (AEAL) lanza la campaña “Adelantarse al futuro”, que enfatiza la importancia de un diagnóstico temprano del MM y de ofrecer información a los pacientes sobre los últimos desafíos, cambios y avances en los tratamientos venideros.
La iniciativa cuenta con el patrocinio de AMGEN y Janssen y el aval del Grupo Español de Tumores Huérfanos e Infrecuentes (GETHI), Colegio Oficial de Farmacéuticos de Madrid (COFM), Colegio Profesional de Dietistas-Nutricionistas de Madrid (CODINMA), Organización Nacional Trasplantes (ONT), Sociedad Española de Médicos de Atención Primaria (SEMERGEN), Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), Sociedad Española de Farmacia Comunitaria (SEFAC) y el Grupo Español de Terapias Inmuno-biológicas en Cáncer (GETICA).
“La sintomatología asociada al mieloma múltiple está ligada a problemas físicos, falta de energía y cansancio, problemas óseos y dificultades para dormir, entre otros, lo que afecta a la calidad de vida. A esto se suma que los pacientes con MM pueden tardar hasta dos años en obtener su diagnóstico, periodo en el que la enfermedad avanza. Desde AEAL queremos resaltar la importancia de trabajar para que este tiempo de espera tan importante sea cada vez más corto y se ofrezca a los pacientes un mejor pronóstico a medio y largo plazo”, remarca Begoña Barragán, presidenta de AEAL.
Investigación de la Fundación CRIS contra el cáncer
Y para seguir avanzado en los tratamientos efectivos contra el mieloma múltiple, entre otros objetivos, la fundación CRIS contra el cáncer puso en marcha en 2011 la Unidad HUNET-CRIS de Tumores Hematológicos en el Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid. La Unidad está dirigida por Joaquín Martínez, jefe de Servicio de Hemato-Oncología del hospital.
“Hemos participado en el desarrollo de nuevas terapias como los anticuerpos monoclonales y las hemos podido ofrecer a nuestros pacientes para que se beneficien de ellas. Ahora mismo son un tratamiento clave en el mieloma múltiple”, subraya Martínez.
“También hemos trabajado en el desarrollo de nuevas terapias avanzadas como el uso de células modificadas genéticamente frente al cáncer, un campo en el que somos pioneros a nivel mundial. Tenemos una línea que CRIS está apoyando muchísimo que es el desarrollo de nuevas células como las NK -natural killer- modificadas genéticamente para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda y el mieloma múltiple. También hemos trabajado en el desarrollo de nuevas herramientas de pronóstico y diagnóstico como los test de enfermedad mínima residual basada en pruebas genéticas de nueva generación, otro campo en el que también somos pioneros”.
Estar seguros de que el tratamiento ha eliminado completamente las células tumorales y ser capaces de anticiparse a la aparición de recaídas son cuestiones a las que ayudan el determinar la enfermedad mínima residual (EMR), que es el término empleado para describir la pequeña cantidad de células cancerosas que permanecen en el cuerpo después de que el tumor responda al tratamiento.
El laboratorio de Martínez es referencia mundial en la aplicación de este parámetro para anticiparse a las recaídas. Desde hace años trabajan en lograr una máxima sensibilidad para detectar la más mínima señal de células tumorales en el organismo de los pacientes de mieloma.
Hacia un diagnóstico más precoz
La Unidad CRIS también indaga en dos posibles dianas terapéuticas: la mitocondria y la proteína HNRNPK. A medida que los mielomas avanzan y progresan, el número, tamaño y actividad de las mitocondrias aumenta. Según ha publicado el equipo de Martínez en la revista Cancers, se puede combinar un fármaco con una terapia habitual para atacar las mitocondrias de forma muy efectiva. Además, analizando el tamaño y número de las mismas podríamos estar ante una nueva y eficaz prueba predictiva de si los pacientes van a empeorar.
Por su parte, Bruno Paiva, de la Clínica Universidad de Navarra, a través del II Programa CRIS de Excelencia, dotado con 1.250.000 €, ha puesto en marcha un estudio multicéntrico que estudiará a 5.000 pacientes con gammapatía monoclonal de significado incierto, una patología benigna que generalmente no avanza, pero que en algunos casos puede ser la antesala de enfermedades como el MM.
El objetivo del proyecto consiste en comprender cuándo y por qué se produce esa transformación desde las fases previas a tumores incurables como el mieloma múltiple, linfoma linfoplasmocítico o la amiloidosis. Con la información obtenida se desarrollará un método diagnóstico aplicable en el día a día de los laboratorios hospitalarios, que permitirá identificar de manera muy temprana e individualizada a los pacientes con riesgo de progresar a un tumor o de desarrollar infecciones severas, algo que salvará muchas vidas.
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