La Comisión Europea ha aprobado la extensión de la indicación de Kaftrio -ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-, de la biotecnológica estadounidense Vertex, en combinación con ivacaftor, para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de entre 6 y 11 años que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
El medicamento, que acaba de llegar al mercado español para adultos una año y medio después de su aprobación por parte de la EMA, también ha sido aprobado por las autoridades reguladoras de Nueva Zelanda y Suiza, donde se conoce como Trikafta, para pacientes con FQ a partir de los 6 años de edad.
En personas con ciertos tipos de mutaciones en el gen CFTR, la proteína CFTR no se procesa ni se pliega normalmente dentro de la célula, y esto puede evitar que la proteína CFTR llegue a la superficie celular y funcione correctamente. Según fuentes de la compañía, Kaftrio -ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-, en combinación con ivacaftor, es un medicamento oral diseñado para aumentar la cantidad y función de la proteína CFTR en la superficie celular. Elexacaftor y tezacaftor trabajan juntos para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular, al unirse a diferentes sitios de la proteína CFTR. Ivacaftor, conocido como potenciador de CFTR, está diseñado para restaurar la capacidad de las proteínas CFTR para transportar sal y agua a través de la membrana celular. Las acciones combinadas de dos correctores CFTR y un potenciador ayudan a hidratar y eliminar la mucosidad de las vías respiratorias.
Beneficio clínico
“Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor más ivacaftor ha demostrado un beneficio clínico desde su disponibilidad el año pasado para personas con FQ de 12 años o mayores”, ha señalado Marcus A. Mall, responsable del departamento de Medicina Respiratoria Pediátrica, Inmunología y Cuidados Intensivos del Centro Médico Universitario Charité de Berlín. "La FQ es una enfermedad progresiva, en la que los síntomas y el daño orgánico se manifiestan de forma muy temprana. Como médico, valoro especialmente la aprobación de este medicamento para este grupo de edad más joven, ya que nos ayudará a tratar a los niños con FQ elegibles a partir de los 6 años".
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