La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado la L-ergotioneína como medicamento huérfano para el tratamiento de la cistinuria, una enfermedad genética hereditaria que afecta a 1 de cada 7.000 nacidos y que se caracteriza por la aparición recurrente de piedras de cistina en las vías urinarias y el riñón durante toda la vida del paciente, lo que provoca un deterioro de su calidad de vida.
Como ha informado este martes el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), que ha promovido el desarrollo de este medicamento, la L-ergotioneína podría prevenir la formación de las piedras de cistina o retrasar su aparición.
La L-ergotioneína es un compuesto natural con propiedades antioxidantes identificado hace cien años que, a diferencia de los tratamientos actuales contra la enfermedad, muestra una baja toxicidad, lo que podría permitir el tratamiento crónico de los pacientes con cistinuria. En los modelos murinos utilizados por los investigadores, la administración de este compuesto ha reducido la formación de piedras de manera segura y eficaz.
Los investigadores que están detrás de esta trabajo son un equipo del Ciberer, del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell) y de la Universidad de Barcelona (UB) y ha sido liderada por Virginia Nunes, investigadora del Iidbell y catedrática del Departamento de Ciencias Fisiológicas de la UB, y coliderada por el investigador del Ciberer, Miguel López de Heredia.
Otros doce medicamentos huérfanos
El Ciberer ha promovido ya, con este, doce medicamentos huerfanos, que han sido designados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), cuatro de los cuales también han sido designados como tales por la agencia americana FDA.
La designación como medicamento huérfano por parte de la EMA tiene varias ventajas, como la de recibir una autorización de comercialización durante diez años en los que no pueden comercializarse productos similares; poder disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido, y la exención de pagos para la designación. Además, las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la Unión Europea y de los programas de los Estados miembros.
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