Hace casi tres años comenzó un proyecto muy ambicioso con un objetivo claro: curar al mayor número posible de niños y adolescentes con leucemia. Leukodomics pretende mejorar la predicción y el tratamiento de la enfermedad gracias a una plataforma de gemelos digitales que no es un mero simulador virtual, puesto que es capaz de aprender de lo que está ocurriendo en la realidad. Los primeros resultados, fruto del análisis retrospectivo de los datos de 35 pacientes, son muy positivos. El modelo preliminar ha demostrado ser capaz de predecir con éxito qué niños van a recaer, incluyendo aquellos que con los criterios actuales fueron clasificados como de bajo riesgo pero finalmente no respondieron al tratamiento.
El gemelo digital tiene el potencial de ayudar a los médicos a clasificar mejor a los pacientes y a predecir la respuesta a la terapia, abriendo la puerta a tratamientos más ajustados: más intensos para leucemias agresivas o menos para evitar toxicidad innecesaria.
La leucemia representa el 30% de todos los cánceres pediátricos, siendo la leucemia linfoblástica aguda B la forma más común hasta los 18 años (80% de los casos). Cada año se diagnostican en España entre 300 y 400 casos en niños y adolescentes, el 80% de los cuales se curan gracias a los avances de las últimas 4 o 5 décadas. Algo que, según, apunta Manuel Ramírez Orellana, jefe de la Sección de Oncología y director de Terapias Avanzadas del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid y coordinador del proyecto, ha sido posible gracias a que "a ambos lados del Atlántico se constituyeron grupos nacionales para diagnosticar, tratar y evaluar la enfermedad de un modo homogéneo". Constituye "una historia de éxito", pero sigue habiendo un 20% de niños que no se curan y ese es, precisamente, el objetivo de Leukodomics: conseguir que ese porcentaje llegue a cero.
La obtención de un gemelo digital consiste, en primer término, en generar toda la información posible de cada niño o adolescente al que se diagnostique una leucemia: historia clínica, pruebas de laboratorio, tratamiento, respuesta, toxicidad… "Pero no es la única información", advierte Ramírez Orellana. "A las muestras de esos niños se les hacen estudios muy profundos, ya que ahora la tecnología permite conocer en cada célula maligna cómo están los genes, dónde están las mutaciones, cómo está la estructura de ese genoma, cómo está la epigenética, cómo están las proteínas, etc.". El resultado final son múltiples capas de información que es necesario integrar para poder extraer los datos útiles. "Hemos estado dos años y medio generando información y ahora empezamos a integrarla", expone el especialista.
De la clínica a la biofísica
En el estudio retrospectivo inicial se ha identificado un conjunto de variables que permiten predecir el comportamiento de cada paciente antes de administrar el tratamiento. El siguiente paso será validarlo, y con ese fin se ha obtenido financiación para otros cuatro años. Esta nueva fase incorporará más capas de datos.
El grupo de Ramírez Orellana aporta la visión clínica, que se complementa con una perspectiva más funcional desde el punto de vista biofísico del comportamiento de las células en la leucemia, que es la que proporciona el equipo de Francisco Monroy, director de la Unidad de Biofísica Traslacional del Instituto de Investigación Sanitaria Hospital 12 de octubre y catedrático de la Universidad Complutense. Los dos capitanes del proyecto Leukodomics, que estará presente en la cuarta edición del Ennova Health Day, organizado por Diario Médico, Correo Farmacéutico y El Mundo, han descrito a DM las líneas maestras actuales y futuras.
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