Beatriz Gómez, Gestora Científica del Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer) y coautora de la Guía rápida para investigadores de desarrollo de medicamentos huérfanos, editada en colaboración con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), responde a DM con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, centrándose en la relevancia de la investigación y del desarrollo de ensayos clínicos para futuros medicamentos huérfanos.
¿Cómo está actualmente la investigación en España de medicamentos huérfanos?
En España los grupos de investigación trabajan de manera muy activa. Nos regimos por los principios que determina el International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC), que en materia de terapias se ha marcado como objetivo conseguir que en 2027 haya 1.000 nuevas terapias para enfermedades raras aprobadas. El Ciberer ya ha actuado como promotor de 8 designaciones de medicamentos huérfanos: 3 sobre terapia génica y 5 fármacos en reposicionamiento terapéutico. Estos últimos son aquellos ya empleados en el tratamiento de otra patología y que, tras el preceptivo ensayo clínico, cumplen los preceptivos criterios de calidad, seguridad y eficacia. Además, grupos de investigación ligados al Ciberer han colaborado en el desarrollo de otros 7 fármacos huérfanos. En definitiva, los grupos del Ciberer están involucrados directamente en la designación de 22 medicamentos huérfanos.
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¿Cuáles son las enfermedades raras más ligadas al desarrollo de medicamentos huérfanos?
Según las cifras de la Agecnia Europea del Medicamento, en función de los medicamentos huérfanos con autorización de mercado, son las enfermedades oncológicas (41%), seguidas de las del tracto alimentario y metabolismo (19%) y de las hematológicas y del sistema nervioso (8%).
¿Qué necesidades tienen los investigadores?
Los investigadores precisan de un soporte científico-técnico en los procedimientos relacionados con la tramitación de la designación de los medicamentos huérfanos. La Guía rápida para investigadores de desarrollo de medicamentos huérfanos, que es gratuita y expone de manera clara y resumida todos los requisitos que debe cumplir una terapia para que pueda ser designada como medicamento huérfano, los pasos que se deben seguir para conseguir esta designación y todo lo que se debe hacer desde ese momento para el desarrollo clínico del medicamento, incluidos los ensayos y la obtención de financiación. La idea es desmitificar la complejidad del proceso y animar a los investigadores a dar los pasos de forma progresiva, contando con acompañamiento en el proceso, ya sea del Ciberer o de estructuras específicas de asesoramiento científico disponibles en las distintasagencias, como es el caso de la Aemps o su homólga eropea, la EMA.
¿Y la financiación?
Es una necesidad clara del sistema de desarrollo de medicamentos huérfanos. Hay que tener en cuenta que se trata de fármacos que a pesar de las ventajas que les otorga su condición de huérfanos (10 años de exclusividad en la comercialización en la Unión Europea; el apoyo y asesoramiento de la EMA; reducción o exención de las tasas; acceso a programas de financiación pública Horizonte 2020), en muchas ocasiones no resultan atractivos a los patrocinadores por su escasa rentabilidad en comparación con la gran inversión que requieren. El estatus de medicamento huérfano actúa como un empujón para los equipos de trabajo y una garantía de cara al exterior, pero una vez concluido el proceso de designación se abre un largo camino para que los grupos de investigación puedan dar el salto de la fase preclínica a completar el proceso de desarrollo clínico completo para establecer su perfil de seguridad, eficacia y calidad, de forma que obtengan una autorización de comercialización por parte de las agencias reguladoras.
El paso desde la designación hasta el acceso por el paciente requiere una elevada inversión que hace que el número de medicamentos huérfanos finalmente autorizados no sea proporcional al número de medicamentos huérfanos inicialmente designados. De hecho, ese paseo se conoce como Valle de la muerte, ya que muchas investigaciones se quedan en el camino. Éste es un punto crítico en el que el apoyo a los investigadores para la valorización de sus proyectos es fundamental. Además, en el caso de las enfermedades raras, los ensayos clínicos no solamente deben enfrentarse a elevados costes de ejecución, sino también a dos complicaciones añadidas en el diseño de las pruebas: el reducido número de afectados y la falta de conocimiento concreto sobre muchas de las dolencias.
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