La compañía alemana Merck ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización para Ezmekly -mirdametinib- para el tratamiento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables en pacientes pediátricos y adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) a partir de los 2 años de edad. El medicamento se convierte así en la primera y única terapia aprobada en la Unión Europea tanto para adultos como para niños con NP-NF1. La aprobación se otorgó a SpringWorks Therapeutics, una filial de Merck.
Mirdametinib es un inhibidor oral de MEK de molécula pequeña, aprobado por la FDA estadounidense para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 2 años o más con NF1 que presentan NP sintomáticos no susceptibles de resección completa. El compuesto se comercializa bajo el nombre comercial Ezmekly en la UE y como Gomekli en EEUU. Tanto la FDA como la CE le han otorgado la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la NF1.
"Los pacientes con NP-NF1 a menudo afrontan problemas de salud física y mental, y una calidad de vida deteriorada debido a las limitadas opciones de tratamiento disponibles para esta enfermedad crónica y debilitante. Esta aprobación representa un avance importante, especialmente para adultos que previamente no contaban con un tratamiento aprobado previamente. En ensayos clínicos, Ezmekly demostró un perfil de eficacia y seguridad prometedor tanto en adultos como en niños, y, lo que es más importante, está disponible en un comprimido que se disuelve fácilmente en agua para personas que no pueden tragar una pastilla y, por lo tanto, no podían recibir tratamiento anteriormente", ha señalado Ignacio Blanco, presidente del Centro Nacional de Referencia para Pacientes Adultos con Neurofibromatosis del Hospital Universitario Germans Trias i Pujol, de Barcelona.
via Noticias de diariomedico.... https://ift.tt/gJAy0Ps
No hay comentarios:
Publicar un comentario