BioMarin logra la financiación del SNS para cerliponasa alfa en lipofuscinosis neuronal ceroidea

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Vie, 21/02/2025 - 11:22

Enfermedad rara neurodegenerativa

La filial española de la estadounidense BioMarin Pharmaceuticals anuncia la inclusión en la prestación Farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) de su medicamento Brineura -cerliponasa alfa- para el tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea tipo 2 (LNC2), una enfermedad neurodegenerativa rara, hereditaria y grave que afecta principalmente al sistema nervioso central. 

La LCN2, también conocida como deficiencia de tripeptidil-peptidasa 1 (TPP1), se caracteriza por la acumulación de materiales de almacenamiento lisosómico en las células debido a la ausencia o deficiencia de la enzima TPP1, lo que conduce a la progresiva pérdida de funciones motoras y del lenguaje, convulsiones resistentes a medicamentos, y finalmente, deterioro neurológico severo y muerte prematura.

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Según fuentes de la compañía, el tratamiento ralentiza significativamente la progresión de la enfermedad, como ha demostrado en estudios clínicos, y e

La enfermedad se caracteriza por la acumulación de materiales de almacenamiento lisosómico en las células debido a la ausencia o deficiencia de la enzima TPP1. Off Redacción Industria Farmacéutica Empresas Off

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