La compañía biotecnológica española Tetraneuron se ha propuesto un ambicioso objetivo: revertir el Alzheimer mediante una terapia génica. Lo hace tras años de buscar la respuesta a una pregunta clave en la investigación en enfermedades neurodegenerativas: ¿por qué el cerebro pierde en un momento dado su capacidad para resistir la enfermedad?
El equipo de José María Frade, investigador del Instituto Cajal-CSIC, lleva años desarrollando una terapia que devuelva al cerebro la capacidad de neutralizar los envites que acaban por desencadenar los síntomas de la demencia. Su candidata podría estar lista para iniciar los estudios en pacientes el año que viene.
"El Alzheimer no es una consecuencia directa del envejecimiento cronológico, pero algo cambia en el cerebro porque los mismos genes, las mismas exposiciones tóxicas, las mismas experiencias se acumulan a lo largo de la vida, y sin embargo, las enfermedades solo se manifiestan a partir de un determinado momento" explica Álvaro Pascual-Leone, miembro del comité científico de Tetraneuron y profesor de la Universidad de Harvard.
La clave es la pérdida progresiva de la resiliencia cerebral, y es el eje central del proyecto de la compañía. El cerebro puede acumular durante años proteínas anómalas, como la beta-amiloide o la tau sin perder su función, gracias a sus mecanismos de defensa internos.
Pascual-Leone: "En el Alzheimer hay una pérdida de la capacidad del cerebro de compensar los daños"
Sin embargo, llega un punto en el que esa resiliencia se rompe y aparecen los síntomas. "Lo que cambia es la capacidad del cerebro para resistir y compensar los daños", señala Pascual-Leone.
Los últimos medicamentos aprobados contra el Alzheimer limpian el cerebro de depósitos de beta-amiloide. La terapia génica de Tetraneuron actuaría en una fase más temprana de la enfermedad: "Si logramos reforzar esa resiliencia podremos retrasar o incluso revertir el curso de la enfermedad", defiende el neurólogo.
La diana E2F4
El trabajo de Tetraneuron, nacida en 2012 como spin-off del Instituto Cajal, se centra en E2F4, un factor de transcripción que actúa como regulador de la estabilidad neuronal. En condiciones normales, ayuda a mantener el equilibrio funcional de las neuronas.
Sin embargo, bajo situaciones de estrés celular o envejecimiento, esta proteína puede sufrir una modificación química (una fosforilación) que la inactiva y conduce en una última instancia a la muerte neuronal.
Frade lleva décadas investigando E2F4, desde su etapa postdoctoral en el Instituto Max Planck en Múnich y posteriormente en el Instituto Cajal. Sus observaciones sobre el desarrollo del sistema nervioso en la retina de embriones de pollo le llevó a descubrir que ciertas neuronas diferenciadas sufrían apoptosis ligada a la actividad de E2F4.
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