La farmacéutica española Ferrer ha recibido la designación de procedimiento de evaluación acelerada, o fast-track, de la FDA estadounidense para su compuesto FNP-223, una terapia innovadora licenciada de Asceneuron y destinada a ralentizar la evolución de la parálisis supranuclear progresiva (PSP). La molécula está en la actualidad en un estudio de fase 2 para evaluar su seguridad, eficacia y farmacocinética en pacientes adultos con PSP-Richardson probable o posible (PSP-RS), la variante clínica más común de esta enfermedad neurodegenerativa.
El FNP-223 es un nuevo compuesto químico de administración oral que funciona como un inhibidor reversible y sustrato-competitivo de la enzima O-GlcNAcasa (OGA), y actúa uniéndose al sitio activo de esta enzima. Como resultado, el inhibidor impide que el sustrato acceda al bolsillo catalítico, lo cual impide la eliminación de las modificaciones O-GlcNAc de las proteínas cliente naturales, como la proteína Tau. Se espera que la inhibición de la O-GlcNAcasa cause un rápido aumento de las proteínas Tau O-GlcNAciladas (glicosiladas), lo que finalmente conducirá a una reducción de la tau agregada anormal en forma de ovillos neurofibrilares (NFT) durante un cierto período.
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