Celso es el nombre ficticio de un niño que sufre alfa monosidosis, una enfermedad hereditaria ultra rara, presente en uno de cada 500.000 nacimientos vivos, causada por una mutación genética del cromosoma 19.
¿Sus manifestaciones? Muy diversas, desde problemas de audición, retraso mental, problemas articulares, andar inestable, depresión, ansiedad, rasgos faciales diferenciados...
Entre 2014 y 2018 Celso recibió tratamiento con velmanasa alfa (Lamzede, en su nombre comercial) como parte de su participación en un ensayo clínico, primero, y luego como uso compasivo.
En 2018, la Agencia Europea de Medicamento (EMA) autorizó el fármaco para controlar las manifestaciones no neurológicas, como tratamiento enzimático sustitutivo y su comercialización "en circunstancias excepcionales".
Acceso a medicamentos extranjeros
De este modo, la farmacéutica propietaria de Lamzede estuvo proporcionando el medicamento a Celso a coste cero hasta octubre de 2018, por la vía del uso compasivo.
A partir de ese momento, de la autorización de la EMA, los padres del niño tuvieron que solicitar la continuidad del tratamiento a la Administración sanitaria "a través del acceso a medicamentos extranjeros", porque la Agencia Española del Medicamento todavía no se había pronunciado sobre la comercialización y financiación en España.
La vía de "medicamentos extranjeros" está prevista en el Real Decreto 1015/2009, de acceso a medicamentos en situaciones excepcionales, y fue el único camino que le quedó al menor para continuar su tratamiento a la espera de la autorización de la comercialización del fármaco en España, con el informe de financiación pública.
No fue hasta el 6 de agosto de 2021, cuando la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) publicó el llamado IPT (informe de posicionamiento terapéutico) de la velmanasa alfa. Por cierto, negando su financiación por falta de evidencias de resultados del medicamento.
¿Qué hicieron los padres de Celso desde octubre de 2018 para asegurarle la medicación a su hijo? ¿Esperaron a la resolución del Ministerio de Sanidad sobre la comercialización de Lamzede en España?
Evidentemente, no esperaron. Siguieron el camino trazado. Solicitaron el acceso al fármaco por la vía de medicamentos extranjero a la Consejería de Sanidad de Murcia, donde residen. La petición fue acompañada con los informes de los médicos que trataban al menor y de los facultativos que habían participado en el ensayo clínico del fármaco.
Dudas sobre el beneficio para el paciente
Sin embargo, los padres del menor recibieron un sonoro portazo de la Administración en forma de resolución negativa a su solicitud. La Comisión de Farmacia y Terapéutica de la Región de Murcia de la Consejería de Sanidad en un acuerdo de 21 de junio de 2019 resolvió negar el fármaco a Celso porque, entendía, que "no había un beneficio" para el paciente.
Llegado a este punto, los padres emprendieron la reclamación en vía judicial, porque, además, conocían de otros casos que, en circunstancias similares, sí habían recibido la autorización de sus comunidades autónomas. En España hay media docena de niños diagnosticados con la misma enfermedad que Celso.
La pelea en los tribunales se resolvió con una sentencia del Tribunal Superior de Justicia de Murcia, de abril de 2021, en la que los magistrados estimaron la petición de los padres de Celso.
El recurso contra la resolución de la Comisión regional de farmacia fue presentado por "vulneración de los derechos fundamentales a la vida y a la integridad física y el de igualdad ante la ley en relación con el interés superior del menor".
El TSJ de Murcia sentencia
La Sala Contenciosa-administrativa del TSJ de Murcia confirmó que la resolución de la Comisión de Farmacia había "vulnerado el derecho de igualdad" y la anuló. Pidió que se reconociera el derecho de menor "a que le fuera instaurado y financiado por el Servicio Murciano de Salud el tratamiento como medicamento extranjero" sin costas para él.
Quedó acreditado en el juicio que "dicho medicamento era suministrado tanto en Madrid como en Andalucía a través de la vía del medicamento extranjero a pacientes con esta enfermedad con financiación de aquellas comunidades autónomas, siendo que los pacientes que son tratados con la citada medicación han retrasado el progreso de la enfermedad". De ahí que el tribunal reconozca esa "vulneración del derecho de igualdad".
Otros 'Celsos': distrofia de Duchenne
Pero esta peregrinación de Celso y sus padres por la vía judicial para obtener el derecho a acceder a fármacos para tratar enfermedades raras tiene su réplica en otros niños con otras patologías.
En el caso de los niños afectados por la distrofia muscular de Duchenne, una enferma rara que afecta a uno de cada 3.5000 nacimientos, existe un tratamiento con Translarna, cuyo principio activo es el atalureno.
La AEM autorizó la comercialización del atalureno como medicamento huérfano, para el tratamiento de enfermedades en niños a partir de los 5 años, con la capacidad de deambulación.
En mayo de 2017, la AEMPS emitió un informe negando su financiación pública, de modo que para ser dispensado por la red de hospitales públicos como medicamento para tratar a estos enfermos debía contar con una autorización expresa del órgano competente en cada comunidad autónoma, según recoge el RD 1718/2010.
Diferencias entre autonomías...
Volvió a suceder que en algunas comunidades autónomas el acceso al atalureno de los niños con la enfermedad de Duchenne estaba admitido y en otras no. Dos sentencias confirma esta desigualdad de acceso entre autonomías.
Una familia también de Murcia con un hijo con distrofia de Duchenne recurrió al TSJ de esta comunidad porque la Administración negó la financiación del fármaco.
La justicia, en una sentencia de julio de 2019, le dio la razón porque consideró que se estaba vulnerando el principio de igual, ya que los magistrados admitieron que otros niños en similares circunstancias sí estaban recibiendo la medicación.
Y en la misma autonomía
Además estos "otros niños" no estaban solo en otras comunidades autónomas, si no que en la misma autonomía, en este caso en Murcia, también se estaba produciendo ese trato discriminatorio.
"En esta Región existe otro menor que padece la misma enfermedad con las mismas características [...], que está recibiendo el tratamiento con atalureno sufragado por fondos públicos, siendo de destacar que, aunque se reconociera al derecho antes de que se excluyera el medicamento de los que pueden ser financiados por la Seguridad Social, continúa siendo suministrado con posterioridad", recoge el fallo del TSJ de Murcia.
Sin embargo, las diferencias de criterio entre autonomías para el acceso a fármacos no financiados para enfermedades raras también tienen un reflejo en los tribunales autonómicos.
Un "no" administrativo y judicial
Una familia con un niño con la distrofia de Duchenne recurrió a los tribunales en Cataluña, con similar argumento: vulneración del derecho a la igualdad "porque a mi hijo no recibe el tratamiento, mientras en otras comunidades sí lo están dando a niños en la misma circunstancia".
¿Qué dijo el TSJ de Cataluña? En sentencia de abril de 2021, el TSJ de Cataluña negó el derecho del menor porque, según dijeron los magistrados, ninguno de los cuatro antecedentes existentes en Cataluña de enfermos con la misma patología "guardan relación con el supuesto de autos -con el caso juzgado- ya que este se refiere a un caso de acceso individualizado al medicamento para uso compasivo al margen de un ensayo clínico; y, además, se trata de autorizaciones que fueron acordadas en el año 2015 cuando aún estaba vigente la primera autorización condicional del medicamento por la EMA y la incertidumbre sobre la eficacia del medicamento era mucho mayor que en la actualidad dado que ahora, después de dos ensayos clínicos, continúa sin demostrarse su eficacia". Y así zanjó el tema.
Pero esa sentencia del TSJ de Cataluña ha sido recurrida al Tribunal Supremo por Antonio Losana Perales, el abogado que ha llevado este caso y los otros dos de Murcia.
Jurisprudencia de tribunales autonómicos
No hay muchas más sentencias de pacientes reclamando el acceso a medicamentos huérfanos de dispensación hospitalaria no financiados por el Sistema Nacional de Salud. "La primera resolución es del TSJ de Galicia, en 2013, admitiendo el derecho del paciente al medicamento huérfano, ha habido otra en País Vasco, dos en Cataluña, también una de un juzgado de Toledo, en Canarias y, la última, el caso de un paciente con una neuropatía óptica hereditaria de Leber que he ganado en Extremadura, el pasado mes de octubre", explica Losana.
Distrofia de Duchenne y alfa-manosidosis son las patologías más reclamadas en los tribunales, pero "estoy preparando recursos de pacientes con síndrome mielodisplásicos y otras patologías raras", adelanta el abogado.
El valor y el precio
Detrás del "no" de la administración a financiar estos fármacos está una cuestión económica. Algunos dirían más: "Es una cuestión de sostenibilidad del sistema".
Sin embargo, "no se puede hacer economía poniendo dificultades a la aceptación de un medicamento huérfano". Así lo apuntó Beatriz Perales, miembro de la junta directiva de la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfano (Aelmhu), durante su participación en el Primer Congreso de Derecho Farmacéutico organizado por el Colegio de Abogados de Madrid (ICAM)
Durante la celebración del Congreso se puso de manifiesto las dificultades en el acceso a estos fármacos. La consideración de enfermedad rara y la aprobación del medicamento es competencia exclusiva de la EMA, sin embargo, luego, los estados miembros deben pronunciarse sobre su financiación y, posteriormente, en España las comunidades autónomas deciden si, aunque el fármaco no cuente con esa financiación pública, se dispense.
Derecho Farmacéutico en el ICAM
En definitiva, según los expertos que participaron en la jornada del ICAM, el acceso a estos medicamentos huérfanos pasa por tres niveles de autorización donde se consolidan esas diferencias entre enfermos por comunidades y también por países.
Entre la aprobación de un fármaco por la EMA y el pronunciamiento de la AEMPS para saber si se financia su comercialización en España deben transcurrir un máximo de 180 días. Sin embargo, en el caso de los medicamentos huérfanos ese tiempo se supera con creces.
"La media de aprobación en España de estos medicamentos, después de su autorización por Europa, es de 400 días", explicó Perales, (Aelmhu). Como solución para evitar ese enorme gap, donde el enfermo esperar la autorización de un medicamento para el que no tiene ningua alternativa terapéutica, la experta propone que en España se haga como en Francia donde existe un "sistema de autorización temporal de uso, en el que se da acceso al medicamento hasta que se negocia su financiación".
Espera de 400 o 1.000 días, una eternidad
Aquí no ocurre eso, lo que obliga al enfermo a acudir a la vía judicial, como fue el caso del niño Celso. Porque, además, la espera a la pronunciación de la Aemps puede ser de 400 días o de 1.000, como apuntó Álvaro Lavandeira, abogado que lleva muchos enfermos de patologías raras como el síndrome de Dunchenne y colaborador en la sección de Derecho Farmacéutico, del ICAM. "Hay barreras económicas al acceso a estos fármacos, pero también administrativas", sentenció Lavandeira.
Pero si el enfermo de Francia es posible que reciba antes el medicamento huérfano que el español, dentro del propio país tampoco existe un acceso igualitario por autonomías, como queda demostrado en las sentencias anteriores.
¿Qué se puede hacer? Los expertos apostaron por crear un fondo estatal para la financiación de estos medicamentos, además de trazar un camino diferenciado para la evaluación de los medicamentos huérfanos de cara a su financiación pública, en el que se contara con un grupo de expertos en esas patologías, especialmente genetistas.
Acceso "especialmente dramático"
Xosé Manuel Rey, abogado de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), defendió con claridad ese camino diferencial en la valoración de estos fármacos.
"En el caso de medicamentos huérfanos en enfermedades raras el acceso es especialmente dramático. La solución para ese colectivo de paciente debe ser diferente a la general para todos los pacientes", señaló Rey.
Al tiempo, quiso dejar claro el aumento de la financiación pública de medicamentos: "La factura española de los medicamentos oncológicos ha crecido desde 2015 hasta ahora más de un 80%". Y añadió: "Estamos hablando de que el 60% del coste de un hospital se va en medicamentos".
La representación de los pacientes en el Congreso Farmacéutico corrió a cargo de Daniel de Vicente, presidente de la Asociación de Déficit de Esfingomielinasa Ácida y, además, farmacéutico. quien se unió a la petición de crear ese fondo nacional para la financiación de los medicamentos huérfanos que impida la desigualdad de acceso entre comunidades.
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