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La CAR-T desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona-IDIBAPS para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) ha conseguido la designación PRIME de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Así, la CAR-T ARI-0001 se convierte en una prioridad para la agencia europea, que ofrece apoyo para una evaluación acelerada de la terapia, de acuerdo a los objetivos del programa PRIME. Con esta designación, la EMA busca mejorar el desarrollo de medicamentos que se dirigen a cubrir una necesidad médica para la que no haya tratamiento.
La terapia CAR-T ARI-0001 se indica en pacientes mayores de 25 años con LLA resistente a los tratamientos convencionales; se trata de un vacío en las indicaciones actuales de las CAR-T industriales comercializadas en España que están aprobadas para pacientes con la leucemia menores de esa edad.
El pasado febrero la CAR-T ARI-0001 recibió la aprobación como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps). Se convirtió así en la primera CAR-T desarrollada íntegramente en Europa que recibe la luz verde de una agencia reguladora.
“El Clínic es la primera institución académica en conseguir la designación PRIME por parte de la EMA. Solo un 25% de las solicitudes para conseguir esta designación tienen éxito, incluyendo empresas farmacéuticas e instituciones académicas”, explica Julio Delgado, hematólogo coordinador del programa multidisciplinar de inmunoterapia en onco-hematología en el HCB. Delgado, junto con Marta Español, del Servicio de Inmunología, y Sara Varea, responsable regulatoria del Servicio de Farmacología Clínica, serán los interlocutores del hospital con la EMA. “Se trata de un proceso complejo, pues hasta ahora, solo cuatro instituciones académicas habían solicitado la designación PRIME, todas ellas denegadas. La inmunoterapia oncológica es una piedra angular de la apuesta del Hospital Clínic por la investigación de nuevas posibilidades terapéuticas para pacientes con opciones limitadas”, añade Delgado.
Necesidad terapéutica no cubierta
“No existe ninguna terapia CAR-T aprobada para pacientes mayores de 25 años con LLA resistentes a los tratamientos convencionales. El CAR-T ARI-0001 cubre esta necesidad terapéutica. De ahí el interés de la EMA, aunque no significa que lo vayan a autorizar”, apunta Álvaro Urbano-Ispizúa, director del Instituto de Enfermedades Hematológicas y Oncológicas.
La CAR-T del Clínic lleva el nombre ARI en recuerdo y homenaje a Ari Benedé, una joven diagnosticada de LLA que falleció el 2 de septiembre de 2016. Ella y su madre, Àngela Jover, pusieron en marcha el proyecto que ha culminado exitosamente.
Hace cuatro años, en pleno proceso de desarrollo de esta CAR-T, Urbano-Ispizúa declaraba a este medio acerca de la investigación en terapia avanzada en el entorno académico que, más allá de la curiosidad científica, la principal “motivación de efectuarlo íntegramente en el hospital fue porque no queríamos esperar años hasta que nuestros pacientes pudieran disponer de ellos”. Y ya auguraba que “en cualquier caso, convivirán los dos modelos, el comercial y el académico; son complementarios”.
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