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lunes, 21 de octubre de 2024

La terapia génica para hemofilia, a un paso de materializarse en España

Hematología y Hemoterapia
naiarabrocal
Mar, 22/10/2024 - 08:01
Con 'Hemgenix', de CSL Behring

En Europa, dos terapias génicas han logrado el hito de la aprobación regulatoria. Primero fue Roctavian (valoctocogén roxaparvovec), de Biomarin, para hemofilia A, y después Hemgenix (etranacogén dezaparvovec), de CSL Behring, para hemofilia B, que es la que está un paso más cerca de llegar a los pacientes españoles. Ambas utilizan como vectores virus adenoasociados, y se administran en una dosis única por infusión intravenosa. 

De momento Biomarin ha anunciado que en aras de la rentabilidad concentrará sus operaciones comerciales con Roctavian a los tres primeros países donde tiene aprobación y reembolso (Estados Unidos, Alemania e Italia). También parará la fabricación ya que tiene dosis suficientes para cubrir la demanda prevista. En este sentido, advierte de que no habrá nuevos lanzamientos en otros países hasta que haya más señales de progreso en esos tres mercados.

Mientras tanto, la terapia génica de CSL Behring está un paso más ceca de llegar a los pacientes españoles después de que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) propusiera a finales de septiembre su inclusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud. Hemgenix está indicada para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX (FIX). 

Esta terapia génica, que en Estados Unidos tiene un precio de lista de 3,5 millones de dólares por tratamiento (más alto que los 2,9 millones de Roctavian), ya ha conseguido el reembolso en otros países europeos como Francia, Austria, Dinamarca, Inglaterra y Escocia, aunque la consultora Citeline señala que, en cada mercado, lograr este hito no está siendo sencillo. También Francia fue pionera en verano en administrar este tratamiento a dos pacientes fuera del entorno de los ensayos clínicos.

El anithemofílico 'Hemgenix', de CSL Behring, pasa a liderar el 'ranking' de precios, Una puerta a la curación de la hemofilia: la terapia génica, Bueren: "El avance trascendental en terapia génica es lograr los tratamientos in vivo", La terapia génica se prepara para ‘dar el salto’ al sistema nacional de salud
María Teresa Álvarez Román, jefa de Sección de Hemostasia del Hospital La Paz (Madrid) y portavoz de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia
Se espera que se sume a la pequeña lista de países europeos que disponen de terapia génica para hemofilia B. En EEUU el precio de lista es de 3,5 millones de dólares.
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