Un precio alto no siempre se traduce en mayores ingresos para las farmacéuticas. La lista de los diez medicamentos más caros en Estados Unidos en 2025, elaborada por Fierce Pharma, lo deja claro.
Nueve de los diez son terapias génicas, con precios que oscilan entre los 2 y los más de 4 millones de dólares por paciente. Su alto coste suele justificarse por su valor terapéutico y su administración única frente a años de tratamientos crónicos. Sin embargo, el acceso sigue siendo muy limitado, incluso testimonial, pese a que se dirigen a enfermedades raras.
El primer puesto del podio por precio lo ocupa Lenmeldy, de Kyowa Kirin, aprobado en EEUU en 2024 en leucodistrofia metacromática, con un precio de 4,25 millones de dólares. Desbancó a Hemgenix, de CSL, para hemofilia B, que había liderado la lista durante más de un año con un precio de 3,5 millones.
Durante unos meses su competidor Beqvez, de Pfizer, compartió ese mismo precio. Pero su comercialización duró menos de un año y ningún paciente llegó a recibir la terapia antihemofílica. Aprobada en abril de 2024, Pfizer lo retiró del mercado en febrero de 2025.
Este bajo impacto comercial no es exclusivo de la terapia de Pfizer. Solo 12 pacientes accedieron a Hemgenix en el año fiscal 2024 de CSL, que acabó en junio. En el caso de Roctavian, la terapia para hemofilia A de Biomarin y sexta en la lista con un precio de 2,9 millones de dólares, apenas cuatro pacientes accedieron al tratamiento desde su aprobación en 2022.
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