Avexis, compañía integrada en el Grupo Novartis, anuncia que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización condicional de comercialización a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME). En Estados Unidos este medicamento salió al mercado con un precio de 2,12 millones de dólares, lo que le valió el sobrenombre del medicamento más caro del mundo.
El fármaco está autorizado en AME 5q con mutación bialélica en el gen SMN1 y un diagnóstico clínico de AME tipo I; o para pacientes con AME 5q con mutación bialélica en el gen SMN1 y con hasta tres copias del gen SMN2.
Peso inferior a 21 kg
La aprobación cubre a niños con AME de hasta 21 kg de acuerdo con la guía de dosificación aprobada. Según el estudio de historia natural de la AME Pediatric Neuromuscular Clinical Research (PNCR), casi todos los pacientes menores de cinco años e incluso algunos menores de 8 años pesaron menos de 21 kg.
En Europa nacen cada año aproximadamente entre 550 y 600 niños con AME. Esta enfermedad neuromuscular genética poco frecuente está causada por la ausencia de un gen funcional SMN1, que provoca la pérdida rápida e irreversible de las neuronas motoras, afectando a las funciones musculares, incluyendo la respiración, la deglución y el movimiento. Esta terapia génica ha sido diseñada para abordar la causa genética raíz de la enfermedad, reemplazando la función del gen SMN1 defectuoso o inexistente.
Se administra mediante una sola infusión intravenosa (IV), y aporta una nueva copia funcional del gen SMN1 en las células del paciente para detener la progresión de la enfermedad.
Cuestión de precio
Estados Unidos se convirtió el año pasado en el primer país en disponer de esta terapia para menores de dos años, con un precio de 2,12 millones de dólares. Novartis argumentó entonces que Spinraza (nusinersen), de su rival Biogen, costaba el doble de si el tratamiento se mantenía durante diez años.
En Europa, la compañía señala que la AME supone una carga importante para el sistema sanitario y que los costes sanitarios por niño durante los primeros diez años se sitúan entre los 2,5 y los 4 millones de euros. “Zolgensma es una terapia génica de administración única, transformadora y altamente innovadora para una enfermedad genética devastadora y progresiva, cuyo precio es constante en todo el mundo en función de un esquema basado en el valor”, expone Avexis. “Sin embargo, las decisiones finales de fijación de precios y reembolso se determinan a nivel local en cada uno de los países de la UE.
“La aprobación de la CE de Zolgensma es un hito importante para la comunidad con AME y subraya aún más el valor clínico sustancial de la única terapia génica para la AME, albergando nuevas esperanzas para aquellos afectados por esta enfermedad rara pero devastadora”, afirma Dave Lennon, presidente de Avexis.
Hitos
“La aprobación de Zolgensma representa una nueva forma importante para que los médicos puedan tratar a los pacientes con AME. Los resultados del ensayo clínico STR1VE que hemos observado para Zolgensma hasta la fecha muestran una tasa de supervivencia impresionante al final del estudio, ya que la mayoría de los pacientes han logrado hitos importantes, como sentarse sin apoyo, que no se hubieran conseguido en los niños no tratados”, anuncia Eugenio Mercuri, profesor de Neurología Pediátrica en la Universidad Católica de Roma, Italia.
"La asociación de pacientes SMA Europe recibe con gran emoción la noticia de la aprobación por parte de la Comisión Europea de una terapia génica para tratar a una parte de nuestra comunidad", afirma Mencía de Lemus, presidenta de SMA Europe y Fundame en España. “Se han depositado muchas esperanzas en esta terapia tan esperada. Ahora dependerá de todos los interesados involucrados asegurar que los médicos, junto con los padres, puedan tomar la mejor opción terapéutica en función del beneficio que cada una de ellas puede aportar a cada individuo”
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