Las terapias con CAR-T han supuesto una nueva opción de tratamiento en un grupo de pacientes con un pronóstico infausto. Ahora, hay que cotejar si los resultados obtenidos en los ensayos clínicos se reproducen también en los centros de nuestro país, algo que aún no puede afirmarse a falta de tiempo de seguimiento.
Las sensaciones en la clínica son buenas, como señala el presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), Ramón García Sanz, quien ve que en la terapia CAR puede repetirse la historia de éxito del trasplante alogénico no emparentado:en unos años pasó de tener que realizarse bajo tutela administrativa a estar al alcance del especialista para el paciente que lo necesite.
PREGUNTA. El Ministerio de Sanidad hace balance del primer año de andadura del ‘Plan para el abordaje de las terapias avanzadas en el SNS: medicamentos CAR’. En la clínica, ¿ha cumplido la terapia con células CAR-T las expectativas generadas?
RESPUESTA. Por ahora, nuestra impresión es que sí las cumplen. Sin embargo, los datos que se ofrecen en el informe del Ministerio se corresponden a resultados en catorce pacientes, de 214 solicitudes aprobadas, lo que es muy poco. El informe indica que de 14 pacientes, al mes, dos obtuvieron respuesta completa (entendida también como completa la metabólica) y otro enfermo, respuesta parcial. Son cifras muy bajas para establecer conclusiones. En la clínica, tenemos la sensación de que los pacientes responden en su mayoría, pero todavía no tenemos resultados de curación al cabo de de un tiempo de seguimiento mínimo. Los datos en vida real son aún preliminares; estamos a la expectativa.
P. En un año, se han realizado 214 solicitudes para el tratamiento con CAR-T. ¿Es la cifra esperada?
R. No, son muchas menos solicitudes de las previstas. El informe refiere un total de 214 solicitudes, entre diagnósticos de linfoma B difuso de célula grande, linfoma primario mediastínico y leucemia linfoblástica aguda de células B. En un año se esperaba que pudiera haber un mínimo de 500 solicitudes y un máximo de 1.300. Puede haber influido que apenas se hicieron solicitudes en los primeros meses desde la puesta en marcha del plan, cuando estábamos arrancando y aún se estaban autorizando los centros designados. Y habrá que ver el impacto de la pandemia en las cifras posteriores. En enero, estábamos en 30 casos al mes, que, de mantenerse a un ritmo constante, supondrían unos 400 al año. Con la covid, probablemente hasta el mes de mayo no se habrá vuelto a retomar ese ritmo. Ahora se están haciendo muchos tratamientos, pero habrá que ver si realmente somos capaces de volver a una senda de administración de CAR adecuada para nuestros pacientes.
P. Del total de solicitudes, el tratamiento llega a 78 pacientes. ¿Por qué se queda el resto en el camino?
R. Entre las causas que dejan fuera a los pacientes de los que se aprobó la solicitud, el informe indica progresión de la enfermedad, no presentar las condiciones clínicas favorables, a veces están en respuesta completa o en espera de respuesta, fallecen durante el tratamiento o hay fallos en la producción. Es un proceso muy complejo, en el que intervienen muchos factores, y aún tenemos que completar la curva de aprendizaje.
P. Una de las primeras preocupaciones en el inicio de estas terapias eran los efectos secundarios. ¿Cómo está siendo la experiencia con ellos?
R. Nuestra sensación es que aparecen menos efectos secundarios de los que pensábamos. Por ejemplo, en nuestro hospital [Universitario de Salamanca] ningún paciente tuvo que ir a la UVI. Esto tiene que ver de nuevo con la curva de aprendizaje. A medida que aprendemos más sobre el tratamiento, lo manejamos mejor.
"Todo apunta a que las indicaciones con esta terapia seguirán creciendo y llegará a los tumores sólidos"
P. Para el especialista, ¿cuál ha sido la principal dificultad en el acceso?
R. En general, las dificultades han sido burocráticas. Opino que eso ha podido frenar las solicitudes. De hecho, algunos pacientes susceptibles de recibir las CAR-T han podido remitirse a ensayos con otro tipo de terapias avanzadas, como los anticuerpos biespecíficos, cuya administración es menos compleja. De todas formas, esperamos que el desarrollo de las CAR-T alogénicas –que ya no dependerán de la recogida y preparación de las células del paciente– va a simplificar y hacer más accesible la terapia CAR, aunque para eso aún faltan años.
P. Y ahora, ¿cómo podría favorecerse que este tratamiento llegue a más pacientes que lo necesitan?
R. Por un lado, los especialistas debemos seguir aprendiendo cómo funciona el sistema de solicitud, cómo se realiza la selección de los pacientes y el contacto con los centros designados. Desde el punto de vista administrativo, sería conveniente facilitar un poco más los requerimientos burocráticos, hacerlos más sencillos. En mi opinión, el tratamiento con las CAR-T seguirá el camino que ya vimos con el trasplante alogénico no emparentado, que inicialmente solo se llevaba a cabo en algunos centros y con indicaciones bajo revisión de un comité de expertos; son trabas que han ido desapareciendo, pues ahora las indicaciones son tan claras y bien conocidas por los hematólogos que ya no se precisa esa tutela, y se hace con relativa facilidad en muchos centros (en el año 2001, se hicieron 99 y en 2019 se han hecho 471). Desde las sociedades científicas, tenemos que seguir mejorando la formación para que los especialistas conozcan mejor la sistemática de proceso, las indicaciones del tratamiento y ser un nexo con la administración para simplificar el acceso. Y seguiremos intentando convencer a la Administración de que hay que autorizar a más centros.
P. ¿Deberían revisarse los criterios de designación de centros?
R. Los criterios de designación se revisaron en septiembre del año pasado y están pendientes de una segunda revisión. Hoy por hoy, son válidos, pero se cumplen en muchos hospitales del país. Se supone que están aprobados los centros con mejores calificaciones en su momento, pero hay otros no designados que los cumplen con creces. Estoy convencido de que en cuanto estemos un poco más libres del SARS-CoV-2, tendremos más indicaciones, llegarán más solicitudes y se alcanzarán los 500 ó 600 tratamientos previstos anuales. Para eso habrá que plantearse subir el número de centros designados, porque todo apunta a que esta terapia no se va a quedar solo en leucemias y linfomas, sino que va a llegar a los tumores sólidos.
'Diana', la revista de las Terapias Avanzadas.
El presidente de la SEHH, Ramón García Sanz, opina que con las CAR-T pasará algo similar a con el trasplante alogénico no emparentado, que ya no necesita "tutela administrativa". Diana Off Sonia Moreno Hematología y Hemoterapia Offvia Noticias de diariomedico.... https://ift.tt/3kU2gXZ
No hay comentarios:
Publicar un comentario