La biofarmacéutica española Oryzon Genomics ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la agencia reguladora estadounidense FDA para su primer inhibidor de LSD1, iadademstat, para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA).
Iadademstat es un fármaco experimental de tipo molécula pequeña, activo por vía oral, que actúa como inhibidor covalente de la enzima epigenética LSD1, un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en la leucemia y otros cánceres.
“Recibir la designación de medicamento huérfano para iadademstat en LMA es un reconocimiento importante del papel que los nuevos medicamentos con nuevos mecanismos de acción pueden jugar para estos pacientes, donde más allá del trasplante de células madre, todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo. Iadademstat está mostrando en nuestro estudio clínico de fase II en curso, Alice, una alta tasa de respuesta del 85%, con un inicio de acción rápido y respuestas duraderas. Además, hemos visto un buen perfil de seguridad y tolerabilidad en el tratamiento combinado con azacitidina. Están previstos futuros ensayos clínicos de fase II en tratamientos de combinación adicionales para LMA en la segunda mitad de este año”, ha comentado Torsten Hoffmann, director global de I+D y CSO de Oryzon.
La Oficina de Medicamentos Huérfanos de la FDA concede la designación de huérfano para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. La designación de medicamento huérfano proporciona ciertos beneficios, incluyendo la exclusividad de mercado tras la aprobación regulatoria si se recibe, créditos fiscales y exenciones de tasas para ensayos clínicos cualificados.
Iadademstat ya había recibido previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda.
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