La terapia CAR-T supone una opción para los pacientes con leucemia linfoblástica aguda menores de 25 años que recaen con los tratamientos convencionales. Ahora también lo es para los enfermos que rebasan esa edad gracias a la terapia CAR desarrollada por un equipo de médicos e investigadores del Hospital Clínic de Barcelona.
Este tratamiento, denominado CAR ARI-0001, acaba de recibir la aprobación de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS). Se convierte así en el primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa que recibe la luz verde de una agencia reguladora.
La autorización emitida por la AEMPS es de uso excepcional hospitalario, lo que significa que se otorga para la producción y administración de la terapia CAR en el Hospital Clínic.
Según ha detallado Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, y uno de los médicos implicados en el desarrollo del ARI-0001, se indica en pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) resistentes a los tratamientos convencionales mayores de 25 años. En esa situación, ha recordado el médico, apenas tienen dos semanas de expectativa de vida con un abordaje convencional.
En el ensayo clínico realizado para solicitar la aprobación, “incluimos a 58 pacientes, de los que prácticamente el 90% habían recaído tras un trasplante de médula ósea”. La infusión de los linfocitos CAR-T obtuvo respuesta en el 84% de los pacientes, pero algunos recayeron de nuevo, de forma que “al año de seguimiento, el 69% de los enfermos estaban vivos y el 47% vivos y libres de enfermedad”.
“El beneficio para los pacientes es claro, puesto que no hay ningún CAR en el mundo aprobado para pacientes con LLA resistente mayores de 25 años”, ha enfatizado Urbano-Ispizua en rueda de prensa.
Administración fraccionada
La toxicidad observada fue “reversible” y similar, “o incluso algo inferior” a la referida con otras terapias CAR similares. De hecho, como ha explicado Urbano-Ispizua, el ARI-0001 no difiere en mucho con la otra terapia CAR comercializada, que está indicada en pacientes con LLA menores de 25 años. En su composición, con un CAR también dirigido a la diana CD19 presente en las células tumorales, se diferencia “en el punto de anclaje a la célula tumoral”. Tampoco difiere mucho respecto a los resultados clínicos: “Creemos, en cambio, que la toxicidad es menor, probablemente por la forma de adminístralo”, ha admitido el hematólgoo. La administración del ARI-0001 se realiza de forma fraccionada.
Entre las ventajas reseñadas añadidas de esta terapia, que ha reseñado Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Clínic (CDB), y otro de los artífices de la investigación y desarrollo del ARI-0001, junto con los doctores Julio Delgado, Susana Rives (Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona) y Valentín Ortiz, se encuentra la producción local de un tratamiento que normalmente requiere ser enviado a otro país.
La preparación de los linfocitos T, una vez que se extraen del paciente, se efectúa en el “quirófano de células”, término con el que el inmunólogo ha aludido a la sala blanca. En esta instalación aséptica que reúne unos requisitos expresos de seguridad, se modifica genéticamente a las células extraídas del paciente para potenciar su acción frente a las células del cáncer, una vez infundidas en el enfermo. En esa modificación, se emplea un "anticuerpo propio creado en el hospital hace más de 30 años al que le encontramos una nueva aplicación", ha explicado Juan. Y se utiliza un virus como vector desarrollado también en las instalaciones del Clínic.
De esta forma se acorta el proceso de preparación del CAR, que se puede obtener en días frente al mes de los CAR de la industria farmacéutica, lo que supone una gran ventaja para unos pacientes “en situación frágil”. Por no hablar de lo que implica en cuanto a reducción en los costes.
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